免疫毒素因其具有殺傷腫瘤細胞的獨特作用，已成為腫瘤免疫治療研究領域的熱點之一。它具有高效、低毒、高特異性等特點，是抗腫瘤研究領域的一個獨特分支。主要應用于抗腫瘤、抗移植排斥反應和治療自身免疫性疾病等領域。
腫瘤導向治療
迄今為止，還沒有發現一種腫瘤細胞表面能表達與正常細胞有真正差異的腫瘤特異性細胞表面標志。但腫瘤細胞表面一些分子與正常細胞相比在數量上有很大差異，這種相對特異性再加上有些分子量上的巨大差異，就為腫瘤細胞的導向治療盡可能減少對正常細胞的損害提供了可利用的途徑。近年來，導向藥物逐漸引起世界的關注。隨著單克隆抗體(McAb)的出現，人們把抗腫瘤單克隆抗體與毒蛋白素連接起來，組成的免疫導向毒素既有單克隆抗體的識別功能又有毒素的殺傷功能，并且能專一性殺傷靶瘤細胞而不損傷正常細胞，為毒素用于惡性腫瘤的導向治療開辟了一條新途徑。
血液系統腫瘤的治療
在于血液和骨髓中的許多腫瘤細胞，通常表面標記呈高表達，可與藥物穩定而長時間的接觸，使免疫毒素的治療方法更有效。血液系統腫瘤的免疫毒素多數導向于CD分子，也有針對一些配基進行導向，包括以抗IL一2受體亞基(CD25)和CD22的抗體片段構建的重組免疫毒素以及以細胞因子構建的靶向受體的重組免疫毒素等，一些已得到良好的療效。
實體瘤的治療
免疫毒素對實體瘤的治療效果較差。但多種靶向實體瘤的重組免疫毒素已被開發和應用。開展較好的是靶向乳腺癌、肺癌、胃癌、膀胱癌和中樞抗腫瘤免疫毒素的研究，有些已經應用到腫瘤的臨床治療當中。
免疫毒素作為一種結構形式較為簡單的靶向治療藥物被廣泛應用于科研和治療領域，對惡性腫瘤的導向治療已取得巨大成功。