全球首個！FDA批準基石藥業艾伏尼布用于治療突變膽管癌

　　8月26日，從海外傳來消息，港股上市創新藥企基石藥業（香港聯交所代碼：2616）精準治療藥物艾伏尼布（ivosidenib）獲得美國食品藥品監督管理局（FDA）批準，用于既往接受過治療的攜帶經FDA獲批檢測法檢出的IDH1突變的局部晚期或轉移性膽管癌成年患者。這意味著，艾伏尼布成為全球首個獲得美國FDA批準用于IDH1突變膽管癌患者靶向治療的藥物。

　　不僅如此，艾伏尼布的補充新藥申請（sNDA）獲得了優先審評，大大縮短了審評的時間。優先審評通常授予可能在治療方面有重大進展或在沒有足夠治療手段的情況下提供治療的藥物。

　　據了解，此次，FDA優先審評資格的授予是基于名為ClarIDHy的3期臨床試驗數據。該研究是全球首個針對攜帶IDH1突變的經治膽管癌患者的隨機3期臨床試驗。試驗結果顯示，與安慰劑組相比，艾伏尼布治療組達到無進展生存期(PFS)的主要終點，極大降低患者疾病進展或死亡風險。同時，艾伏尼布也改善了患者的總生存期(OS)。

　　膽管癌是一種罕見的惡性腫瘤，發生在肝臟內外的膽管。據估計，美國每年有8000人被診斷為膽管癌。在艾伏尼布獲得批準之前，還沒有針對IDH1突變膽管癌的靶向治療方案獲得批準，而在晚期情況下，可供選擇的化療方案有限。

　　基石藥業獲得艾伏尼布在包括中國大陸、港澳臺地區在內的大中華區以及新加坡地區開發和商業化的獨家合作和許可權益。此前，艾伏尼布被納入中國國家藥品監督管理局(NMPA)藥品審評中心發布的“臨床急需境外新藥名單(第三批)”。

　　目前，在中國大陸地區，基石藥業針對艾伏尼布正在開展兩項注冊性臨床研究，主要針對急性髓系白血病（AML）適應癥。其中，CS3010-101研究是一項正在中國進行的I期、多中心、針對攜帶易感IDH1突變的成人R/R AML患者的單臂研究，并作為全球關鍵性研究AG120-C-001的橋接研究。中國國家藥品監督管理局（NMPA）已受理了艾伏尼布用于易感IDH1突變的R/R AML成人患者的新藥上市申請并納入優先審評。

　　另一項研究AGILE研究是一項全球III期、多中心、雙盲、隨機、安慰劑對照臨床試驗，旨在評估艾伏尼布聯合阿扎胞苷與安慰劑聯合阿扎胞苷，在既往未經治療的IDH1突變的AML患者中的療效和安全性。施維雅公司近期宣布了AGILE研究達到了無事件生存期(EFS)這一主要終點。

　　據了解，除了急性髓系白血病和膽管癌兩個適應癥，艾伏尼布用于治療腦膠質瘤患者的研究也正在如火如荼地進行中，已展現出可觀的治療潛力。

　　值得注意的是，雖然艾伏尼布尚未在國內獲批，但已提前在藥品可及性維度取得重大突破。此前，艾伏尼布作為75種海外特藥之一已經納入北京普惠健康保險，并又作為25種國內藥品之一納入海南博鰲樂城全球特藥險，這意味著有更多的患者可以從中獲益，大大提升了藥品的可支付性。