MDS是一組異質性的造血干細胞疾病，臨床表現多變，很多患者死于骨髓衰竭并發癥，如感染出血或反復輸血所致的鐵負荷過多等，估計有約20%的MDS患者最終可轉為急性粒細胞白血病(AML)，而臨床的處理取決于患者的年齡、MDS的亞型、國際預后積分系統(IPSS)積分以及患者的情(PS)。標準的支持療法似無助于疾病的改觀和生命的延長，惟一能治愈MDS的措施是異基因造血干細胞移植(ALL0一HSCT)，但對于大多數診斷MDS的老年患者不適用，而小劑量化療對中高危患者則療效低、復發率高。小劑量阿糖胞苷 一直從事血液病臨床和(Ara—C)的Ⅲ期試驗未見生存期改善，MDS5年總生存率(OS)<10%～60%。現認為dna異常甲基化使這些患者眾多的抑癌基因被靜止是mds的原因之一，故可采用dna甲基化轉移酶抑制劑治療~tldac。dac在低濃度時有去甲基化和高濃度時的細胞毒的雙重作用。為此1993年zagonel首先報道用dac 5="" 15="" 45="" 50="" l="" m="" dac="" ci="" d="" m-2="" iv="">1小時滴注，每周5天，連續兩周治療50例(44例AML/MDS，CML 5例ALL 1例)，有效為65% 。而Kantarjian等認為DAC最佳劑量為20 mg·m ·d -，iv>1小時×5天，且定期重復治療，療效更好。由于MDS的表現異質性，對IPSS屬中間一2和高危患者至少應接受4個療程，部分可達6個療程或更多，為了最大限度地增加低甲基化藥物的療效，應盡可能長期治療。DAC副作用主要為抑制骨髓和價格昂貴。