合源生物赫基侖賽注射液兒童適應癥獲批臨床

　2022年8月19日，國家藥品監督管理局藥品審評中心（CDE）官網顯示，合源生物科技（天津）有限公司（以下簡稱“合源生物”）赫基侖賽注射液（擬定）（CNCT19細胞注射液，Inaticabtagene Autoleucel）用于治療兒童和青少年復發或難治性急性B細胞型淋巴細胞白血病（r/r B-ALL）的新藥臨床試驗（IND）申請正式獲得默示許可。這是赫基侖賽注射液在繼獲批成人r/r B-ALL的臨床試驗（受理號:CXSL1800106）和治療復發或難治性侵襲性B細胞非霍奇金淋巴瘤的臨床試驗（受理號:CXSL1800107）后的第三項新藥臨床試驗。此次獲得新藥臨床試驗許可的是一項多中心、單臂、開放標簽的I/II期注冊臨床試驗，將主要評估赫基侖賽注射液用于治療兒童及青少年（3-18周歲）r/r B-ALL患者的有效性、安全性，及其藥代動力學和藥效學（PK/PD）特征。

　　基于早期臨床研究中顯示的突出的臨床價值，赫基侖賽注射液針對r/r B-ALL于2021年獲得CDE“突破性治療藥物”認定，并于2022年獲得FDA “孤兒藥”資格認定。此次新IND獲批，標志著赫基侖賽注射液治療r/r B-ALL從成人拓展到兒童和青少年患者。目前，國內尚未有針對r/r B-ALL的CAR-T細胞治療藥物獲批上市。赫基侖賽注射液注冊臨床研究適應癥人群的不斷拓展，新藥上市進程的快速推進，將極大滿足急性淋巴細胞白血病（ALL）患者的臨床迫切需求。

　　白血病是我國兒童最常見的惡性腫瘤，其中72.6％為ALL。盡管目前初診兒童ALL患者的5年總生存（OS）率達到80％以上，但仍有20％的兒童ALL患者經初始治療后仍會復發或難治，復發或難治的患兒預后差，臨床缺乏有效的治療手段，再次化療有效的比例不足20％，且反復化療對兒童患者的毒性大大增加。盡管部分患者后續可能會接受造血干細胞移植（HSCT），但對于兒童ALL患者，由于移植相關的毒副作用，其長期臨床獲益仍需進一步確認。CAR-T細胞治療基于顯著的臨床療效和可控的安全性，為兒童r/r B-ALL提供了治愈的希望。

　　中國醫學科學院血液病醫院（中國醫學科學院血液學研究所）副所院長、國家血液系統臨床醫學研究中心主任王建祥教授表示:“赫基侖賽注射液在已經進行的成人r/r B-ALL多中心注冊臨床研究中展現了顯著的臨床獲益，有效率在80％以上，且療效穩健、持久，安全性可控。此次兒童r/r B-ALL獲批IND，將進一步拓展赫基侖賽注射液在ALL患者中的應用，滿足患者的臨床急需。”

　　中國醫學科學院血液病醫院（血液學研究所）兒童血液病診療中心主任竺曉凡教授表示:“近年來，以CAR-T為代表的先進療法為兒童血液腫瘤患者帶來了治愈的希望。在前期的探索性臨床研究中，中國自主創新的赫基侖賽注射液在兒童和青少年r/r B-ALL患者中有效率達80％以上，截止目前，中心接受赫基侖賽注射液治療的兒童患者，在無后續移植的情況下，最長生存已經超過5年的時間。我們將加速赫基侖賽注射液用于治療兒童和青少年r/r B-ALL的新藥注冊臨床試驗，讓兒童和青少年患者早日獲益。”

　　合源生物CEO呂璐璐博士表示:赫基侖賽注射液是合源生物第一個近商業化的細胞治療藥物，也有望是第一個在中國上市的針對r/r B-ALL的CAR-T產品。我們將以臨床價值為導向，不斷拓展赫基侖賽注射液適應癥人群，逐步實現從研發向商業化的布局。同時，我們將加快后續血液和實體瘤管線的研發，立足中國，面向全球，致力于成為全球領先的專注于細胞基因領域的生物制藥企業。

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　　關于合源生物

　　合源生物創立于2018年6月，是細胞與基因創新技術驅動的新一代生物醫藥企業，深度合作國家一流院所與臨床研究中心，構建以CAR技術平臺、iPSCs技術平臺以及基因編輯技術平臺等為核心的國際化新藥研發創新體系，專注于免疫細胞治療等創新型藥物研發和商業化，致力于打造全球領先的專注于細胞基因療法的生物制藥企業。

　　公司首個核心產品赫基侖賽注射液（擬定）（CNCT19細胞注射液，Inaticabtagene Autoleucel）是具有自主知識產權的靶向CD19的CAR-T細胞治療產品，于2019年11月29日獲得國家藥品監督管理局兩項新藥臨床試驗許可，分別為治療復發或難治性急性淋巴細胞白血病的臨床試驗（受理號:CXSL1800106）和治療復發或難治性侵襲性B細胞非霍奇金淋巴瘤的臨床試驗（受理號:CXSL1800107）。目前，兩項臨床試驗均率先進入注冊臨床II期階段，并獲得國家藥品監督管理局藥品審評中心“突破性治療藥物”認定和美國FDA孤兒藥資格認定（Orphan Drug Designation， ODD），有望成為首個上市的自主知識產權靶向CD19 CAR-T產品。

　　公司堅持以滿足臨床需求為導向，通過嚴格的細胞治療產品生產和質量體系，為患者打造安全、高效、可及的免疫細胞治療產品，持續打造極具擴展性的具有國際競爭力的創新管線，覆蓋血液腫瘤、實體腫瘤及自身免疫性疾病等非腫瘤疾病領域。此外，公司具有世界一流研發技術平臺，工藝開發平臺，質量控制體系以及商業化生產基地。公司擁有多項發明ZL，入選國家科技部國家重點研發計劃項目即“科技助力經濟2020重點專項項目”。