1.基因工程藥品的生產：
許多藥品的生產是從生物組織中提取的。受材料來源限制產量有限，其價格往往十分昂貴。
微生物生長迅速，容易控制，適于大規模工業化生產。若將生物合成相應藥物成分的基因導入微生物細胞內，讓它們產生相應的藥物，不但能解決產量問題，還能大大降低生產成本。
⑴基因工程胰島素
胰島素是治療糖尿病的特效藥，長期以來只能依靠從豬、牛等動物的胰腺中提取，100Kg胰腺只能提取4-5g的胰島素，其產量之低和價格之高可想而知。
將合成的胰島素基因導入大腸桿菌，每2000L培養液就能產生100g胰島素！大規模工業化生產不但解決了這種比黃金還貴的藥品產量問題，還使其價格降低了30%-50%!
⑵基因工程干擾素
干擾素治療病毒感染簡直是“萬能靈藥”！過去從人血中提取，300L血才提取1mg！其“珍貴”程度自不用多說。
基因工程人干擾素α-2b（安達芬） 是中國第一個全國產化基因工程人干擾素α-2b，具有抗病毒，抑制腫瘤細胞增生，調節人體免疫功能的作用，廣泛用于病毒性疾病治療和多種腫瘤的治療，是當前國際公認的病毒性疾病治療的首選藥物和腫瘤生物治療的主要藥物。
⑶其它基因工程藥物
人造血液、白細胞介素、乙肝疫苗等通過基因工程實現工業化生產，均為解除人類的病苦，提高人類的健康水平發揮了重大的作用。
2.基因診斷與基因治療：
基因治療是把正常基因導入病人體內，使該基因的表達產物發揮功能，從而達到治療疾病的目的，這是治療遺傳病的最有效的手段。基該方法是：基因置換、基因修復、基因增補和基因失活等。
運用基因工程設計制造的“DNA探針”檢測肝炎病毒等病毒感染及遺傳缺陷，不但準確而且迅速。通過基因工程給患有遺傳病的人體內導入正常基因可“一次性”解除病人的疾苦。
但基因治療技術尚未成熟，未成熟的關鍵問題在于：①如何選擇有效的治療基因；②如何構建安全載體，病毒載體效率較高，但卻有潛在的危險性；③如何定向導入靶細胞，并獲得高表達。