天價1400萬元！諾華將通過抽簽免費提供世界最貴藥物

　　半年多前，諾華的基因療法Zolgensma曾因定價堪稱天價而引發熱議，如今，諾華又宣布將通過抽簽的方式免費提供這種世界最貴的藥物。

　　近日，諾華方面表示，從明年1月2日開始，研發Zolgensma的AveXis公司（諾華旗下公司）將在6月份之前向2歲以下的嬰兒分發50劑Zolgensma單劑治療，這項免費藥物計劃面向尚未批準Zolgensma的國家，AveXis打算根據生產能力每年分發多達100劑。

　　據了解，該藥物將以抽簽的形式發放，根據計劃，醫生將代表患者向公司提交治療請求，一個獨立委員會將對符合條件的嬰兒進行兩周一次的抽簽。如果患者沒有被選中，他們將進入后續抽簽，直到資格到期。一旦某個國家或地區批準Zolgensma，諾華將在當地終止抽簽計劃。

　　今年5月，FDA批準了Zolgensma用于用于治療兩個編碼運動神經元生存蛋白（SMN）的SMN1等位基因上攜帶突變的2歲以下的脊髓性肌肉萎縮癥（SMA）患者，其通過使用工程病毒將健康的遺傳物質攜帶到人體細胞中，以替代導致疾病的有缺陷或突變的基因，為靜脈注射給藥（Spinraza則是鞘內給藥），這也是FDA批準的用于治療SMA的首個也是唯一一個基因療法。

　　Zolgensma屬于一次性治療，定價為212.5萬美元，折合人民幣超過1460萬元，被稱為全球最昂貴的藥物。彼時，諾華方面表示，他們準備以五年分期付款的方式來減輕患者的初期負擔，5年內萬一治療無效或病患死亡，諾華會退款，并向愿意簽訂標準化承保條款的付款人提供先期折扣。

　　此前，美國藥企Biogen的Spinraza是目前唯一被批準用于治療脊髓性肌萎縮癥的藥物，與諾華不同，Spinraza是終身治療，第一年的價格為75萬美元，之后每年的價格為37.5萬美元，5年費用為225萬美元，10年費用450萬美元。

　　價格昂貴向來是基因療法特有的標簽，同樣在今年，藍鳥生物公布了其基因療法Zynteglo(LentiGlobin，已在歐盟獲批)的價格——177萬美元(約合人民幣1225萬)，這也是繼Zolgensma后，目前全球第二貴的藥物。

　　Zynteglo用于治療12歲及以上的非β0/β0基因型輸血依賴性β-地中海貧血(TDT)患者，他們需要定期輸血來治療疾病并且沒有匹配的干細胞移植供體，LentiGlobin是藍鳥生物首個獲得監管批準的產品，也是全球首個獲批的TDT基因療法。

　　為了避免高額定價引來的爭議，為此，藍鳥生物選擇了跟諾華如出一轍的付款方式，具體而言，提供了一項為期5年、以結果為導向的分期付款計劃。在最初的31.5萬歐元預付款之后，患者如果繼續對治療有反應，則在每年(最多接下來4年)支付相同的金額，藥物的有效性將通過患者是否需要輸血來維持血細胞計數來衡量。不過，具體支付模式可能因國家而異，而藍鳥生物也正與每個國家就將基因療法推向市場的下一步進行合作，它聲稱不會將Zynteglo的價格推高到消費者價格指數變動之上。

　　另外，藍鳥生物預計將于2020年在美國贏得Zynteglo的批準，根有外媒報道稱，它在美國的定價可能處于跟此次定價“相當接近的區間”。

　　而目前Zolgensma正在接受歐洲和日本監管機構的審查，預計明年將做出決定。另外，比利時、匈牙利和以色列的家庭已經啟動眾籌治療項目。