失明小鼠重見光明武科大研發出新型通用基因編輯工具

3月17日，國際頂級期刊《實驗醫學雜志》發表的一篇論文為全球上百萬失明者帶來一道曙光。武漢科技大學姚凱團隊設計出新型通用基因編輯工具，讓失明小鼠恢復視力，重見光明。

    據了解，許多先天性失明和后天性失明與基因突變相關。全球大約有200多萬人因基因突變導致失明。通過基因比對，其由100多種不同基因的突變引起。目前已有的基因編輯工具，只能改變一個突變基因，或只能針對特定位置的突變基因進行編輯。

姚凱團隊。學校供圖

    武漢科技大學視神經科學與干細胞工程研究院院長、生命科學與健康學院教授姚凱帶領四名“90后”博士生，通過改變基因編輯的方式，構建了一種新的通用型基因編輯工具，命名為PESpRY。該基因編輯工具克服了原有的技術缺陷，既不受基因突變類型的限制，也不受基因突變位置的限制，能夠對全基因組進行無限制修正。該團隊首次將該技術運用于治療失明的小鼠，治療后的小鼠視覺能力幾乎恢復正常。

    此項研究為國際上首次在成體動物上實現無限制性（無基因組位點限制，無基因編輯類型限制）基因編輯，也是首次實現直接編輯視網膜神經細胞基因組，特別是不健康或瀕臨死亡的感光神經元。

    姚凱表示，在充分把握安全性的情況下，最終有望開發形成一種基因藥物，在患者眼部采用手術方式注射藥物，最快2周后便可逆轉視力損失，重見光明。如果這項技術得以推廣，可讓全球上百萬失明者重見光明。

    美國科學院院士、眼部疾病專家 Palczewski 教授專門撰文，對該成果給予高度評價，認為該項技術具有重大的臨床應用潛力，幾乎適用于包括眼部疾病在內的所有已知人類遺傳疾病。

    此次發表于該雜志的“新的基因編輯技術成功逆轉視力損失”《Vision rescue via unconstrained in vivo prime editing in degenerating neural retinas》 是姚凱教授團隊繼2018年在 Nature發表論文“新方法使先天失明小鼠復明”后又一項重大突破。武科大博士生覃歡、張文良、張士堯和馮源為第一作者，姚凱為通訊作者，武漢科技大學為論文唯一單位。

     https://www.163.com/dy/article/I0R4F37H0514TTJL.html