孤兒藥Ryanodex獲批準

　　7月23日，Eagle制藥宣布FDA已批準Ryanodex（丹曲林鈉）可注射懸液用于惡性高熱（MH）的治療。此前，FDA已于2013年8月授予Ryanodex孤兒藥地位。

　　惡性高熱是一種遺傳性肌肉病，以高代謝為特征，患者接觸到某些麻醉藥物后觸發。該病是目前所知的唯一一種可由常規麻醉用藥引起圍手術期死亡的遺傳性疾病，是一種亞臨床肌肉病。

　　該病患者平時無異常表現，在全麻過程中接觸揮發性吸入麻醉藥（如氟烷、安氟醚、異氟醚等）和去極化肌松藥（琥珀酰膽堿）后出現骨骼肌強直性收縮，產生大量能量，導致體溫持續快速增高，在沒有特異性治療藥物的情況下，一般的臨床降溫措施難以控制患者體溫的增高，最終可導致患者死亡。

　　Ryanodex是過去30年中惡性高熱治療方案的重大改善，該藥采用了創新的納米混懸技術，每一小瓶的治療劑量為250mg/5mL，可在不到1分鐘的時間內注射完畢，而其他配方的丹曲林鈉則需要將數個20mg劑量小瓶用大量無菌水配制成稱所需劑量，并需要耗時15~20分鐘混合和注射。

　　Ryanodex有望成為惡性高熱治療的臨床新標準，可由一位保健醫生在1分鐘內準備并實施注射，從而有望及時挽救患者生命并減少惡性高熱相關的病態。