小藥企也有大突破，FDA授予Rhythm肥胖藥突破性藥物資格

　　醫藥行業里，肥胖和糖尿病這兩種代謝性疾病研發領域較為特殊。為了確定新藥的安全性和有效性，往往需要大量的研究、較長的周期和更多的研發投入，因此一般只有像賽諾菲、諾和諾德這樣的醫藥巨頭才能負擔起高額的研發成本和漫長的研發周期，小型藥企往往規避這樣的研發項目。FDA的“突破性療法”認定是美國政府為了加速一些具有良好治療前景的藥物審批過程而設置的。“突破性療法”由制藥公司向FDA申請，一旦被授予資格就可以進入快速審批通道，在藥品市場競爭日趨激烈的今天，任何一個藥企都明白其中的利害。然而遺憾的是，FDA此前一直未頒發“突破性療法”資格給任何一個代謝和內分泌產品。近日一家位于波士頓的小型藥企——Rhythm制藥打破了這一僵局。

　　該藥企名為setmelanotide的肥胖藥獲得FDA授予的“突破性藥物”資格。目前setmelanotide正處于II期臨床試驗，主要針對POMC基因缺陷引發的肥胖。POMC為阿片黑皮素原，能夠抑制食欲并且加速能量代謝，被黑皮質素4型受體激動劑靶向。Rhythm制藥目前還在進行該藥物針對普拉德-威利綜合征 (Prader-Willi syndrome)的II期臨床試驗。普拉德-威利綜合征又稱低肌張力-低智力-性腺發育低下-肥胖綜合征，患者新生兒時期喂養困難，在兩歲后開始無節制飲食，從而導致肥胖、糖尿病等病癥，智商低于普通人，主要由15號染色體基因缺陷導致。

　　去年夏天輝瑞和奧博資本給Rhythm制藥投資了4000萬美元，這家公司成立于2010年，此后一直較為低調。前默克研發經驗豐富的Keith Gottesdiener于2011年受聘于這家公司任CEO。2012年底，Rhythm制藥共募集到7300萬美元資金。

　　Gottesdiener表示，POMC基因缺陷患者的MC4通路功能異常，這會導致患者暴飲暴食，從而引起肥胖。Rhythm制藥很高興setmelanotide能夠獲得FDA的突破性療法認證，公司將會于FDA密切合作，盡快推進該藥物的研發和審批工作。