市場白熱化全球熱銷的重磅藥物都在積累孤兒藥認定

　　根據世界衛生組織的統計，全球約有5000-8000種罕見病，但治療藥物卻異常緊缺，因此中國、美國等國家均發布了法律政策支持罕見病及其治療藥物的研發。但最近，有媒體Axios撰文指出，美國一些最暢銷的品牌藥物為了保護其ZL、避免仿制藥競爭，通過獲得孤兒藥認定等法律批準途徑，增加藥物研究數量，延長ZL時間，維持盈利。

　　一些專家對此表示了擔心，孤兒藥認定將保護暢銷藥物免受競爭對手的影響，但不利于市場競爭和藥物降價。

　　罕見病是指影響的人數不到20萬人的疾病，因此研發治療罕見病的孤兒藥一般不會為大多數制藥商提供激動人心的商業機會。針對這一現象，美國聯邦法律為制藥公司提供了額外的激勵政策——孤兒藥認定。如果一種藥物被FDA授予孤兒藥認定，那么該產品可以獲得7年的額外市場獨占期，不受一般競爭對手的影響。

　　然而，一些暢銷藥在面對ZL到期、盈利下跌的情況下，也看到了這項政策帶來的紅利。數據顯示，2017年8種最暢銷的生物藥中有6種獲得了孤兒藥批準，其中3種分別為Humira（修美樂）、Rituxan（美羅華）和Avastin（阿瓦斯汀）。而且除了孤兒藥的優勢，這些重磅藥還對其他某些適應癥或用途具有額外的排他性。

　　具體來說，生物仿制藥與仿制藥類似，但生物仿制藥在藥房不能與原研藥物自動互換。目前，大多數這些重磅藥物尚未面臨來自生物仿制藥的競爭。專家表示，盡管美國有一個競爭性的生物仿制藥市場，孤兒藥認定不會合法地禁止生物仿制藥競爭，但這些孤兒批準會讓原研生物制劑獲得更多ZL支持和競爭保護。

　　有業內人士表示，“孤兒藥認定確實能夠保持重磅藥物的市場份額以及產品使用......這會降低競爭對手進入市場的可能性。”

　　另一方面，制藥商表示，事實并非如此。

　　“這些排他性并不會阻止修美樂生物仿制藥進入市場。事實上，生物仿制藥將在最新的修美樂孤兒藥指定專有權到期前兩年進入非孤兒適應癥市場，”修美樂原研藥企艾伯維（AbbVie）發言人MK Steel聲明。

　　強生旗下楊森制藥（Janssen）女發言人Linda Davis表示，“我們很自豪類克（Remicade）的臨床研究能在罕見病適應癥中開展，這是一個有大量未滿足臨床需求的小群體。目前Remicade的所有孤兒ZL都已經到期。”

　　美國FDA局長Scott Gottlieb表示，“這可能是已上市藥物具有的商業優勢......但這正是為什么我們有保險公司、藥房福利管理者。他們應該對藥物價格進行談判，在非罕見病適應癥領域更應是如此。或許孤兒藥的指定標準應該更加嚴格。”

　　美國社區腫瘤學聯盟執行主任Ted Okon說，“對于成熟的品牌藥物，需要一種簡化的方式，激勵它在較小的人群中使用，但不一定是現有的系統。”