干細胞應用于兒童疾病治療領域

　　1.干細胞治療兒童皮膚疾病

　　干細胞對于皮膚疾病的治療一直走在臨床研究的前列，在兒童皮膚疾病患者的治療上，有一個世界矚目的案例來自于德國，研究者利用干細胞移植治療了一名7歲的交界性大皰性表皮松解癥（JEB）患者，這個小男孩在住院前全身80%的皮膚損傷丟失。通過干細胞結合基因療法，8個月后，這位兒童重獲健康皮膚病出院。這項研究結果被發表在權威期刊《自然》雜志上。這表示干細胞療法有潛力改造整個人類表皮，也讓各種皮膚疾病的治療都有了希望。

　　2.干細胞治療兒童腦癱

　　兒童腦癱是一種發病率較高的疾病，每1000名活產新生兒中就有1-5人患上腦癱。

　　在clinicaltrials.gov上注冊在案的27項干細胞治療兒童腦癱的研究中，有10項已完成研究均顯示干細胞對改善腦癱患者的疾病進程、運動機能等方面有一定效果。有研究人員對71例患有目前無法治愈神經系統疾病的兒童進行了臨床研究，其中包括20例腦癱兒，定期隨訪結果顯示自體骨髓干細胞移植治療后，80%的腦癱兒癥狀有所改善，該團隊2年后又接對另外108例患兒進行了干細胞治療后分析，發現其中的92.6％表現出了癥狀改善。

　　在國內，大連醫科大學附屬第一醫院是首家通過備案嘗試進行干細胞治療腦癱臨床實驗的醫院，項目領頭人劉晶教授表示，目前通過近兩年的臨床研究初步證明，干細胞移植治療使得腦癱患兒在大運動、精細運動以及精神癥狀等方面均均有不同程度改善。

　　廣州市兒科研究所也正在持續開展對腦癱患兒的干細胞治療研究，在研究所分享的數據中顯示，目前10例腦癱患兒接受干細胞治療后顯示有效，肢體功能障礙改善。北京武警總醫院也對干細胞移植治療腦癱患兒有所嘗試，一篇發布在《武警醫學》上的研究文章顯示，間充質干細胞移植顯著改善了腦癱患兒癥狀。

　　3.干細胞治療兒童糖尿病

　　Ⅰ型糖尿病常見于兒童及青少年，并且患者人數正逐年增加。Ⅰ型糖尿病是一種自體免疫疾病，主要發病原因是自體的免疫細胞攻擊自體的?細胞，導致胰島功能受到破壞。

　　2017年，波士頓兒童醫院的研究人員發現通過給小鼠輸注預先處理過的能夠產生更多PD-L1的干細胞，可以逆轉小鼠的Ⅰ型糖尿病。并且，在動物實驗中，幾乎所有的小鼠的糖尿病都可以短期內被治愈，并且有1/3的小鼠能夠終生維持正常血糖水平。

　　在國內，中南大學湘雅二醫院代謝內分泌科也與美國哈肯薩克大學醫學中心合作，嘗試對一位來自美國的Ⅰ型糖尿病患兒Ivan進行干細胞治療，目前Ivan血糖控制平穩，病情得到極大改善。此外，解放軍總醫院內分泌科的母義明教授也是國內研究干細胞治療糖尿病方向的專家，通過多年臨床實踐，他對于干細胞移植治療Ⅰ型糖尿病充滿希望。

　　4.干細胞治療其他兒童疾病

　　通過全球各個機構的不懈探索，干細胞對兒童疾病的治療應用領域越來越廣泛，除了已經上市的干細胞治療兒童移植物抗宿主病，本文重點介紹的兒童皮膚疾病、腦癱、糖尿病等幾個領域，干細胞還在脊髓性肌萎縮、自閉癥、支氣管肺發育不良、成骨發育不全、先天性新陳代謝缺陷等等多個方向上都獲得了初步進展或已經有所建樹。

　　參考資料：

　　1. Regeneration of the entire human epidermis using transgenic stem cells

　　2. A boy with a rare disease gets new skin, thanks to gene-corrected stem cells

　　3.PD-L1 genetic overexpression or pharmacological restoration in hematopoietic stem and progenitor cells reverses autoimmune diabetes