我國制出杜氏肌萎縮癥獼猴模型

　　近期一項關于非人類靈長類動物的疾病研究成果在《人類分子遺傳學》在線發表。中科院遺傳所李曉江研究組和云南中科院靈長類生物醫學重點實驗室季維智團隊合作，通過應用最新的基因打靶技術和改進實驗方法，建立了杜氏肌萎縮癥疾病獼猴模型，共獲得11只攜帶有杜氏基因突變的新生猴。通過對猴子這樣的靈長類動物疾病機理的研究，所得成果可以有效地用于新疫苗、新藥等開發，對加快人類醫學進步具有非凡意義。

　　杜氏肌萎縮癥疾病是一種X染色體連鎖隱性遺傳疾病，為癥狀最嚴重的肌肉萎縮癥。患者一般在5歲前發病，發病概率為三十萬分之一。該病隨年齡增長會出現持續加重的肌萎縮癥狀，最終導致死亡。目前尚無有效治療方法。

　　為了深入探索該病癥的發病機理，攻克治療難關，中科院遺傳所利用靈長類動物與人類存在密切親緣關系的特征，試圖從靈長類動物中尋求突破。為此，近年來遺傳所李曉江研究組致力于轉基因猴平臺的建設。研究組首席專家李曉江研究員在美國工作期間曾建立世界首例亨廷頓病轉基因猴模型。作為“千人計劃”引進回國后，借鑒原有研究思路，指導了杜氏肌萎縮癥疾病的模型研究。