抗癌藥Jakavi關鍵III期顯著改善真性紅細胞增多癥疾病控制

　　諾華（Novartis）6月3日公布了抗癌藥物Jakavi（ruxilitinib）關鍵性III期RESPONSE研究的積極數據。RESPONSE是一項全球性、隨機、開放標簽研究，在全球109個位點開展。試驗中，222例對羥基脲有抗性或不耐受的真性紅細胞增多癥（polycythemia vera，PV）患者，隨機接受ruxolitinib（10mg，每日2次）或最佳療法（即研究人員選擇的單藥療法或僅僅觀察）。在整個研究中，劑量會隨著需要進行調整。主要終點是無需放血而血細胞比容得到控制的患者比例，以及32周時脾臟體積從基線縮小35%或更多（通過成像評估）。除安全性外，關鍵次要終點包括持久反應和完全的血液系統緩解。

　　研究結果表明，該研究達到了維持紅細胞壓積（紅細胞體積）受控而無需放血（phlebotomy，從身體中出去一些血液的一種程序，以減少紅細胞濃度）的主要終點，同時降低了對羥基脲有抵抗或不耐受真性紅細胞增多癥患者脾臟大小。Jakavi治療組有70%的患者實現了血細胞比容控制或脾臟體積縮小，而最佳支持療法治療組為20%。研究中ruxolitinib的安全性與以往研究一致。

　　目前，諾華正在向全球的監管機構提交Jakavi治療PV的監管申請文件。如果獲批，Jakavi將成為首個用于PV患者治療的JAK 1/2抑制劑。

　　真性紅細胞增多癥（polycythemia vera，PV）是一種慢性、無法治愈的血液癌癥，該病與血細胞生產過剩相關，導致血液增稠，血液凝塊風險增加。這些血凝塊可導致嚴重心血管并發癥，如中風和心臟病發作，從而增加病發率和死亡率。紅細胞增多癥患者，常有脾臟腫大及額外衰弱的癥狀。許多患者經常規治療后會變得不耐受或抵抗，這與病情惡化的風險升高有關。

　　關于Jakavi：

　　Jakavi（ruxolitinib）是一種口服JAK1和JAK2酪氨酸激酶抑制劑，于2012年8月獲歐盟批準，用于治療中級或高危骨髓纖維化，包括原發性骨髓纖維化，真性紅細胞增多癥后骨髓纖維化和原發性血小板增多癥后骨髓纖維化。目前，Jakavi已獲全球50多個國家批準，包括歐盟、加拿大和一些亞洲、拉丁美洲和南美洲國家。

　　諾華從Incyte公司授權獲得ruxolitinib在美國以外的開發和商業化權利。歐盟委員會和FDA均已授予ruxolitinib治療骨髓纖維化的孤兒藥地位。目前，Incyte已經在美國以商品名Jakafi銷售，用于中級或高危骨髓纖維化的治療。