b、Decoy核酸
Decoy核酸是與靶轉錄因子具有高親和性的雙鏈寡聚核酸 ,通過競爭性抑制轉錄因子與調控區域的結合 ,調控轉錄來改變下游基因的異常表達 ,從而抑制腫瘤惡性增殖 .
體外篩選結合轉錄因子AP2的decoy核酸藥物 ,結果OG03對多種腫瘤細胞生長有顯著的抑制作用 ,在異植人腫瘤細胞NCI-H460的裸鼠模型中 ,靜脈注射高中低三劑量組的decoy核酸OG03 ,抑瘤率分別達 71.8%、64.4 %及 57.3%.通過凝膠阻抑試驗 ,驗證了OG03與轉錄因子產生特異性結合 .實驗結果為decoy核酸轉錄調控藥物的研究提供了依據。
C、RNA干擾
RNA干擾(RNAinterference，RNAi)是由雙鏈RNA(double-stranded RNA，dsRNA)引發的轉錄后基因靜默機制. RNAi是真核生物中普遍存在的抵抗病毒入侵、抑制轉座子活動、調控基因表達的監控機制。由于RNA干擾是針對轉錄后階段的基因沉默，相對于傳統基因治療對基因水平上的敲除，整個流程設計更簡便，且作用迅速，效果明顯，為基因治療開辟了新的途徑。其總體思路是通過加強關鍵基因的RNAi機制，控制疾病中出現異常的蛋白合成進程或外源致病核酸的復制及表達。
7、單克隆抗體藥物
單克隆抗體(單抗)藥物就是通過淋巴細胞雜交瘤技術或基因工程技術制備的抗體。起初用于診斷劑或檢測劑，后來用于治療腫瘤、病毒性感染、心血管病以及其它疾病。治療腫瘤的優越性：
（1）單抗藥物對腫瘤細胞的選擇性殺傷作用
（2）單抗藥物具有更高的療效
（3）單抗藥物對腫瘤相關靶點的特異性作用
其研究重點主要集中在將抗體與化學藥物、酶、放射性核素、毒素和生物誘導劑等耦聯后直接殺傷腫瘤或者利用抗體促進腫瘤細胞凋亡和抑制腫瘤血管生成等方面。目前，國際上與腫瘤治療相關的抗體研究主要集中在將抗體與耦聯物作用后直接殺傷腫瘤細胞，利用抗體促進腫瘤細胞凋亡和抑制腫瘤血管生成等方面。
代表藥物：曲妥珠單抗（trastuzumab， Herceptin ）
Trastuzumab為靶向結合HER2的人IgG1類單抗，HER2為酪氨酸激酶受體，在約20%～25%的進展期乳腺癌患者過表達。HER2分子具有以下的特點，因此成為乳腺癌治療的靶分子：
①HER2的表達水平與乳腺癌的發病機理及預后相關；
②腫瘤的HER2表達水平及基因拷貝數遠高于正常組織，有效的減輕了HER2靶向治療藥物的毒性；
③HER2表達陽性的腫瘤細胞比例很高，而且在腫瘤細胞表面高表達，因此在患者體內可以靶向大多數的腫瘤細胞；
④HER2在原發腫瘤及轉移灶均有表達，因此HER2靶向治療對原發及轉移病灶均有效。
曲妥珠單抗（trastuzumab）的作用機制：
①抑制受體信號傳導。HER2可以活化多種信號傳導通路，包括PI3K、MAPK等。Trastuzumab減少了這些信號通路的傳導，將細胞阻滯于調定點，誘導細胞凋亡。受體信號傳導的降低是由于trastuzumab介導的HER2受體內化及降解。
②通過調節p27kipl阻滯細胞于G1調定點。Trastuzumab處理的細胞被阻滯于G1調定點，細胞增殖減少。細胞阻滯于G1調定點與細胞周期依賴的激酶抑制蛋白p27kipl相關。
③誘導細胞凋亡。體內研究表明trastuzumab可以誘導乳腺癌細胞凋亡，凋亡的發生與Ki67的表達無關。
④抑制血管形成。高表達HER2的腫瘤細胞新生血管及VEGF的表達顯著增加。體內研究結果顯示trastuzumab處理后，乳腺癌腫瘤體積減小，微血管密度降低；體外研究表明trastuzumab處理后，內皮細胞的遷移能力下降。
⑤ 抑制DNA修復。體外研究顯示可與許多化療藥物產生協同效應。Trastuzumab或聯合化療藥物促進DNA損傷，并抑制DNA的修復，最終導致細胞凋亡。