新型抗炎藥阿斯利康Fasenra治療EGPA獲孤兒藥資格

　　英國制藥巨頭阿斯利康（AstraZeneca）近日宣布，美國食品和藥物管理局（FDA）已授予新型抗炎藥Fasenra（benralizumab）治療嗜酸性肉芽腫性多血管炎（EGPA）的孤兒藥資格。

　　孤兒藥是指用于預防、治療、診斷罕見病的藥品，而罕見病是一類發病率極低的疾病的總稱，又稱“孤兒病”。在美國，罕見病是指患病人群少于20萬的疾病類型。開發罕見病藥物的制藥公司將獲得相關激勵措施，包括各種臨床開發激勵措施，如臨床試驗費用相關的稅收抵免、FDA用戶費減免、臨床試驗設計中FDA的協助，以及藥物獲批上市后為期7年的市場獨占期。

　　EGPA的特征是血管炎癥和嗜酸性粒細胞（一種白細胞）水平升高。Fasenra可誘導血液中嗜酸性粒細胞的快速和幾乎完全耗竭，已被證明對重度嗜酸性哮喘有效，這表明該藥也可能對EGPA患者帶來治療受益。

　　阿斯利康全球藥物開發執行副總裁兼首席醫療官Sean Bohen表示，“EGPA是一種罕見的、致衰性的炎癥性疾病，并且罹患這種疾病的患者通常有非常高水平的嗜酸性粒細胞。我們所開展的Fasenra治療嗜酸性哮喘的臨床試驗表明，該藥可耗竭嗜酸性粒細胞。我們現在正在探索這種藥物解決嗜酸性粒細胞所驅動其他疾病中存在的未滿足醫療需求的潛力。”

　　EGPA以前被稱為Churg-Strauss綜合征，這是一種罕見的慢性自身免疫性疾病，特征是小血管內壁廣泛的炎癥（血管炎，vasculitis），該病可累及多個器官，包括心臟、肺、皮膚、胃腸道、腎臟及神經系統。若不治療，該病可能致命。嗜酸性粒細胞水平的升高在EGPA疾病的病理生理學上起著中心作用。所有EGPA患者在其疾病的某些時候，外周血和受影響的組織或器官中都有非常高水平的嗜酸性粒細胞。

　　EGPA很少有有效治療藥物，患者通常采用長期大劑量口服皮質類固醇（OCS）治療，然而當嘗試減少OCS時，病情可經歷復發。因此在臨床上，治療EGPA的一個主要目標是誘導和維持緩解，同時減少糖皮質激素和其他免疫抑制療法的使用。

　　Fasenra的活性藥物成分為benralizumab，這是一種單克隆抗體，能夠直接結合嗜酸性粒細胞上的白細胞介素5受體的α亞基（IL-5Rα），并獨特地吸引自然殺死細胞（NK cell）誘導細胞凋亡（程序性細胞死亡），消耗嗜酸性粒細胞。

　　Fasenra是阿斯利康的第一種呼吸學生物制劑，目前已獲美國、歐盟、日本及其他一些國家批準，作為一種附加（add-on）維持療法，用于重度嗜酸性粒細胞性哮喘患者的治療。用藥方面，Fasenra可通過預充式注射器作為固定劑量皮下注射，前3次注射每4周注射一次，之后每8周注射一次。

　　Fasenra由阿斯利康從日本藥企協和發酵麒麟（Kyowa Hakko Kirin）全資子公司BioWa授權獲得。根據協議，協和發酵麒麟/BioWa擁有Fasenra在日本及一些特定亞洲國家的獨家開發和商業化權利。阿斯利康則擁有Fasenra在包括美國和歐洲在內的其余所有國家的開發和商業化權利。目前，阿斯利康也正在評估Fasenra治療重度鼻息肉的潛力。Fasenra治療EGPA的III期臨床研究尚未啟動。