新藥早期臨床試驗對外資開閘諾華首個嘗鮮

　　國家食品藥品監督管理總局(CFDA)正在嘗試將中國早期臨床試驗的通道放開。

　　記者近日從諾華中國方面確認，該公司治療肺癌的新藥“CMET激酶抑制劑”已經通過了國家食藥總局的批準，首次被允許在中國境內開展藥物早期臨床試驗(含一期臨床中的一部分)，該試驗與美國等國家的臨床進展同步，產品也有望在全球同步上市。

　　縮短上市前周期

　　食藥總局《藥品注冊管理辦法》規定：境外申請人在中國進行國際多中心藥物臨床試驗的，“臨床試驗用藥物應當是已在境外注冊的藥品或者已進入Ⅱ期或者Ⅲ期臨床試驗的藥物”。

　　盡管該法規中也明確，“國家食品藥品監督管理總局在批準進行國際多中心藥物臨床試驗的同時，可以要求申請人在中國首先進行I期臨床試驗”，但此前這一窗口從未真正放行。

　　而此次諾華新藥獲得早期臨床試驗放行，不僅會成為第一家獲準在中國進行早期臨床試驗的跨國制藥公司，該藥物也有望成為中國在全球同步臨床開發的第一例藥物。

　　臨床試驗(Clinical Trial)指任何在人體(病人或健康志愿者)進行藥物的系統性研究，目的是確定試驗藥物的療效與安全性。臨床試驗一般分為I、Ⅱ、Ⅲ和Ⅳ期臨床試驗，四個階段分別用于進行治療作用初步評價、初步評價藥物作用和安全性、確診治療作用，以及對上市后擴大人群使用后的應用研究觀察評價。

　　而在人體臨床試驗之前，應首先完成實驗室研究和動物試驗兩個臨床前研究階段，以獲得基本的藥物作用和安全性評價。

　　“我們在實驗室和動物試驗階段獲得的數據表現很好，這也是支撐食藥總局最終對我們放行的根本因素。”諾華生物醫學研究中心總裁Mark Fishman博士告訴記者，在提交了大量全球臨床前研究數據后，經過一年的審查期，食藥總局最后對這一申請的“一類新藥”早期臨床準予放行。

　　“CMET激酶抑制劑目前申請的適應癥是肺癌，下一步我們將申請作為肝癌治療藥物。”Mark透露，除在美國、歐洲等國家和地區同步進行早期臨床外，該藥物同時也在亞洲多個國家內推進臨床。

　　“在中國開展藥物研究和臨床開發將大大縮短中國病患獲得有效治療的時間周期。”Mark說，“我們在上海的研發中心建立了從早期藥物研發基礎研究到新藥臨床試驗完整的研發平臺，同時開展多個中國高發疾病領域的新藥研發項目。”

　　由于CFDA的復雜審批程序，此前，一款國外成熟藥品入華也要耗費3年甚至更長時間。

　　全球最大的醫藥市場調研咨詢公司IMS Health去年公布的一份關于“創新藥物在中國準入和采購的研究結果”也顯示，由于注冊、招標和報銷滯后等市場準入原因，目前在我國新上市的諸多創新藥物中，仍然有很大一部分服用新藥的患者可報銷時間平均比美國等其他國家晚8年左右。

　　而這一“破例”背后釋放出的彈性監管可能，在某些患者急需的用藥領域逐步引入綠色通道機制，給了外資制藥公司對中國藥物市場更多猜想空間。

　　藥企獲利更豐厚

　　全球每年肺癌發病率超過110萬，而我國是肺癌發病率最高的國家，在惡性腫瘤發病率排名第1位。以上海為例，1960年肺癌發病率為5.25/10 萬，1993～1997年為75.6/10萬，35年中增長14.4倍，而已經被證實直接相關的吸煙、大氣污染、城市工業化發展、烹飪方式和職業暴露等高危因素進一步推高了這一疾病的發生。

　　而高發病率的現狀下，目前國內依然缺乏療效顯著的藥物，諾華方面也坦陳，這一領域存在的急迫治療需求和諾華現有的研發進展，共同促成中國嚴格管制的臨床試驗關口的開閘。

　　按照業內公認的數字，目前研究開發一個新藥的成本已經從10年前的8：10(8億～10億美元、10年時間)，飆升至15：15(15億美元、15年時間)，也因此，近幾年，許多跨國制藥巨頭公司紛紛收縮新藥開發，轉而面向風險和投入都相對較小的仿制藥領域。

　　IMS上述報告也表明，以新藥ZL保護20年的生命周期計算，創新一類新藥從新藥申請到臨床、藥品注冊申請、獲準進入國家醫保目錄，直至最后進入醫院，在中國平均要花費16年時間。也就是說，平均僅有4年左右的上市時間用以補償前期的研發成本。

　　以當前平均每個新藥研發直接成本15億美元的平均數字計算，加之其正常上市可能產生的市場收益，延遲8年上市可能損失100億美元以上。

　　2011年11月30日，全球最大制藥公司美國輝瑞(Phizer)頭號藥物“立普妥”在美國本土ZL保護正式到期，上市15年間，其全球單品銷售超出千億美元，平均每年市場回報67億美元。

　　盡管隨后并沒有任何一家制藥公司的藥品能夠超越輝瑞立普妥的業績神話，但取得年銷售20億美元的業績仍是正常的數字。

　　也因此，諾華首先拿到在中國開展早期臨床的通行證意味豐富，顯而易見的是，如果試驗一切順利，它將最有可能成為在中國突破8年上市“時差”的公司，并因此獲利豐厚。

　　而作為投資10億美元的第一期工程，諾華上海研發中心將成為諾華公司繼美國麻省劍橋研發中心、瑞士總部巴塞爾研發中心之外的全球第三大研發中心，也將成為全球跨國制藥公司中在華投資最大的單體研發中心。