新的藥物可以降低心臟病、中風的風險

　　本周,聯邦咨詢委員會將決定是否首先推薦一種新的藥物的批準，許多專家認為這可以顯著降低中風和心臟病發作的風險,這是導致美國人死亡的一個主要原因。

　　備受期待的新藥物已在臨床試驗中顯示出大幅減少有害的，或低密度脂蛋白膽固醇含量，代表在該地區廣泛使用他汀類藥物以來第一個重大進展，這種藥物在上世紀80年代末投放到市場。

　　“這是長期以來在心臟病學上的一個最大的進展，”史提芬·尼森說，他是克利夫蘭診所心血管醫學會的主席，參與兩個正在開發的新的治療方法的臨床試驗。“這些藥物的作用是非常強大的。”

　　每年有數以百萬計的美國人正在服用他汀類藥物用于降低有害膽固醇的含量，但是卻可大大增加患心臟病的風險。根據疾病控制和預防中心的統計，有超過730萬的美國人——幾乎是美國成年人的三分之一——患有高低密度脂蛋白膽固醇疾病。

　　但即使作為主體的他汀類藥物，如立普妥，在全國的藥品柜里也變得無處不在，有一些患者不能耐受這種藥物，還有許多人仍然不能讓他們的有害膽固醇含量足夠降低。這是被美國食品和藥物管理局認為的新膽固醇類藥物的來由。

　　它們被稱作PCSK9抑制劑，因為它們限制某種物質，這種物質阻礙肝臟消除血液中的膽固醇的能力。與他汀類藥物不同，它采用藥丸的形式，新的抑制劑每兩周服用一次。

　　今年春天的研究發表在《新英格蘭醫學雜志》，顯示目前正在開發的兩種PCSK9藥物，一個由安進公司開發，另一個由賽諾菲和再生元制藥開發，可以降低有害膽固醇約百分之六十。在許多情況下，甚至已經服用他汀類藥物的患者也在減少。

　　盡管有這樣驚人的結果，FDA顧問本周認為這兩種藥物優劣的一個關鍵問題還沒有一個明確的答案：即PCSK9抑制劑降低了有害膽固醇水平，那么它會實際轉化為降低中風、心臟病和其他心血管問題的數量嗎？

　　當前的研究似乎給這種情況提出了建議，但更完整的答案還沒有，需要長期的研究才能完成，在接下來的幾年里，將要有更多的研究。

　　“我不確定我們知道這種藥物的長期影響，”朱莉·克拉里說，她是印第安那大學醫學院的心臟病學家，對臨床試驗結果進行了分析。不過，她說，“現有的研究，我們肯定有前途。”

　　即使在等待更確鑿的結果期間，FDA可能會在今年夏天決定批準兩種藥物——輝瑞三分之一PCSK9抑制劑正在開發中——基于其明顯的降低有害膽固醇能力。

　　“我認為這是一個明智的決定,”尼森說,他指出,到現在為止這種藥物出現了一些有害的副作用。“FDA正好認識到降低膽固醇的未滿足的需求是相當大的。”

　　新藥的潛在成本在一些衛生保健提供者和保險公司之間引起不安。而涉及到的公司尚未表示他們會收費，一些專家[估計]，這些藥物平均每人每年可能會花費10000美元。這顯然不如需要專業治療條件的疾病，如癌癥和丙型肝炎，它遠遠超過了他汀類藥物的成本，現在很多用的是廉價的仿制藥，總體負擔可能會急劇增加，讓大量的患者最終可能采用PCSK9抑制劑。

　　尼森指出，雖然新的抗膽固醇藥物可能的高價格是令人擔憂的，這個選擇方案既不便宜也不可取。“心臟搭橋手術和冠狀動脈內支架置入術是相當昂貴的，”他說。”心臟病是不是一件令人愉快的事。”

　　加利福尼亞的凱瑟琳·威爾蒙39歲時得了心臟病。她有家族性高膽固醇血癥，一種遺傳性疾病，可嚴重升高低密度脂蛋白水平。根據2014的發表在《循環》雜志上的一項研究，估計每299個美國人中有一個有這種病。

　　她的一個小插曲，就是有段時間她想懷孕的時候，她的醫生讓她停止服用他汀類藥物。那時，她的病還沒有確診。多年后專家指出了威爾蒙的問題，除了他汀類藥物和其他療法外，她能夠參加一個PCSK9抑制劑的臨床試驗。考慮到以前得過心臟病發作的人的目標范圍，她現在的低密度脂蛋白高達40。

　　威爾蒙建立FH基金會發布這種疾病的消息，并增加篩查以找到患病的人。

　　“沒有新的藥物，我的總膽固醇大約在200左右。一致的看法是我屬于嚴重風險情況”，因為以前的心臟病，我有更多的心血管問題，威爾蒙說，她現在是兩個小女孩的母親，其中一個還具有遺傳性疾病。“結果是對心臟病[治療]在一般情況下是非常令人興奮的，對于像我們這樣的人來說是絕對必要的。”