水蛭素是一類很有前途的抗凝化瘀藥物，它可用于治療各種血栓疾病，尤其是靜脈血栓和彌漫性血管凝血的治療；也可用于外科手術后預防動脈血栓的形成，預防溶解血栓后或血管再造后血栓的形成；改善體外血液循環和血液透析過程。在顯微外科手術中常因為吻合處血管栓塞而導致失敗，采用水蛭素可促進傷口愈合。研究還表明，水蛭素在腫瘤治療中也能發揮作用。它能阻止腫瘤細胞的轉移，已證明有療效的腫瘤如纖維肉瘤，骨肉瘤，血管肉瘤，黑素瘤和白血病等。水蛭素還可配合化學治療和放射治療，由于促進腫瘤中的血流而增強療效。
動物試驗和臨床研究表明，靜脈或皮下注射水蛭素均無明顯毒副作用，無論急性、亞急性的毒性試驗，對血壓、心率、血相、出血時間和血液化學成分均不受影響，呼吸系統也沒有影響，無過敏反應，一般無特異抗體發現。半致死劑量LD50>50mgAg，遠大于治療所用的劑量（1mgAg）。尤其值得指出的是，水蛭素可以口服，這給用藥帶來很大方便。水蛭素比較穩定，胰蛋白酶和糜蛋白酶并不破壞其活性，而且水蛭素的某些水解片段仍有抑制凝血酶的作用，這就可以解釋為何口服中藥水蛭提取液仍然有療效的原理。
含水蛭的新藥也在不斷研究和推出。利用基因工程生產重組水蛭類多肽藥物，以取代水蛭素或作為抗凝化瘀藥的添加成分，則還需要進一步的臨床研究。重組水蛭素類多肽藥物的開發將會帶來巨大的社會效益和經濟效益。