環孢素是一強效免疫抑制劑，能夠延長同種移植皮膚、腎、肝、心臟、胰腺、骨髓、小腸和肺等器官的動物的存活時間。環孢素已表現出抑制體液免疫的活性，并且對細胞介導的免疫應答具有更強的抑制作用，如：同種移植物排斥、延遲性高血壓、實驗性過敏性腦脊髓炎、弗氏佐劑關節炎以及多種器官在許多動物種屬移植時發生的移植物-接受者疾病。
環孢素通過在細胞周期G0-和G1-相選擇性、可逆性地抑制有免疫活性的淋巴細胞而起效。對T細胞的抑制最強。盡管T抑制細胞可能也會受到抑制，但T輔助細胞是主要目標。環孢素還能夠抑制包括白介素2在內的淋巴因子的生成與釋放。
未發現環孢素對動物的吞噬細胞功能(酶分泌、粒細胞的趨向性遷移、巨噬細胞遷移、碳體內清除的變化)有影響。環孢素在動物模型或人均未見骨髓抑制。
致癌性、誘變性和生育力損害：
用雄性和雌性大鼠和小鼠進行了致癌性實驗。在為期78周的小鼠實驗中，雌鼠淋巴細胞淋巴瘤的發生率與對照組比較有統計學差異，而且中劑量雄鼠的肝細胞瘤發生率顯著高于對照組。在為期24個月的大鼠實驗中，低劑量水平的胰島細胞腺瘤發生率顯著高于對照組。小鼠和大鼠研究所用劑量是臨床維持劑量(6mg/kg)的0.01～0.16倍。肝細胞瘤和胰島細胞腺瘤與劑量不相關。已發表報道顯示，用紫外線照射并且使用環孢素或其它免疫抑制劑對裸鼠進行協同治療使之形成皮膚癌的時間比單獨使用紫外線照射形成皮膚癌的時間短。
在恰當的實驗體系中，環孢素無誘變性。在Ames實驗、V79-HGPRT實驗、小鼠和中國倉鼠微核實驗、用中國倉鼠骨髓進行的染色體畸變實驗、小鼠顯性等位基因致死實驗和藥物處理過的大鼠的精子DNA修復實驗中，未發現環孢素有誘變性/基因毒性。最近一項實驗采用人淋巴細胞，在體外分析了環孢素誘導姐妹染色單體交換(SCE)的情況，結果提示在該系統下高濃度有陽性作用(即誘導SCE)。
雄性和雌性大鼠實驗沒有表現出生育力損害。
用9倍于人牛皮癬早期治療劑量2.5mg/kg(按體表面積計算)的劑量對狗進行長期處置，觀察到了廣泛分布的皮膚乳頭狀瘤。停用環孢素后，乳頭狀瘤自行消退。
人們已認識到惡性腫瘤發病率增高是器官移植接受者和類風濕性關節炎、牛皮癬病人免疫抑制的并發癥。最常見的腫瘤是非霍奇金淋巴瘤和皮膚癌。接受環孢素治療者發生惡性腫瘤的風險高于正常健康人群，但與接受其它免疫抑制劑治療的病人相似。降低或停用免疫抑制劑可使損傷消退。
已有服用環孢素的牛皮癬病人發生惡習性腫瘤-尤其是皮膚癌的報道(參見注意事項)。在用環孢素治療前，應對非牛皮癬特有的皮膚損傷進行活檢。皮膚有惡性腫瘤或癌前期變化的病人，只有在對這些損傷進行恰當的治療后及沒有其它治療選擇時才能用環孢素治療。