氨基酸在醫藥上主要用來制備復方氨基酸輸液，也用作治療藥物和用于合成多肽藥物。用作藥物的氨基酸有一百幾十種，其中包括構成蛋白質的氨基酸有20種和構成非蛋白質的氨基酸有100多種。
由多種氨基酸組成的復方制劑在現代靜脈營養輸液以及“要素飲食”療法中占有非常重要的地位，對維持危重病人的營養，搶救患者生命起積極作用，成為現代醫療中不可少的醫藥品種之一。
谷氨酸、精氨酸、天門冬氨酸、胱氨酸、L-多巴等氨基酸單獨作用治療一些疾病，主要用于治療肝病疾病、消化道疾病、腦病、心血管病、呼吸道疾病以及用于提高肌肉活力、兒科營養和解毒等。此外氨基酸衍生物在癌癥治療上出現了希望。
正如恩格斯所說：“蛋白質是生命的物質基礎，生命是蛋白質存在的一種形式。”如果人體內缺少蛋白質，輕者體質下降，發育遲緩，抵抗力減弱，貧血乏力，重者形成水腫，甚至危及生命。一旦失去了蛋白質，生命也就不復存在，故有人稱蛋白質為“生命的載體”。可以說，它是生命的第一要素。
蛋白質的基本單位是氨基酸。如果人體缺乏任何一種必需氨基酸，就可導致生理功能異常，影響機體代謝的正常進行，最后導致疾病。即使缺乏某些非必需氨基酸，會產生機體代謝障礙。精氨酸和瓜氨酸對形成尿素十分重要；胱氨酸攝入不足就會引起胰島素減少，血糖升高。又如創傷后胱氨酸和精氨酸的需要量大增，如缺乏，即使熱能充足仍不能順利合成蛋白質。