治療“艾迪生病”這款創新藥在中國獲批上市

　　5月27日，愛施健（aspen）宣布醋酸氟氫可的松片上市申請已獲得中國國家藥監局（NMPA）批準，用于治療失鹽型先天性腎上腺皮質增生癥（CAH）和失鹽型原發性慢性腎上腺皮質功能減退癥（Addison病，艾迪生病）。

　　艾迪生病又稱腎上腺皮質功能減退。腎上腺的功能是釋放多種不同的激素，幫助控制血壓、心率、水鹽平衡、應激反應和某些男性性別特征。而艾迪生病患者的腎上腺不能生成足夠的腎上腺素，糖和鹽皮質激素缺乏會引起疲乏、無力、腹瀉等癥狀，如果艾迪生病持續未得到有效治療，有可能誘發腎上腺危象，導致生命危險。針對該病的治療，臨床通常選擇給患者補充糖皮質激素（如氫化可的松）及鹽皮質激素（如氟氫可的松）。

　　其中，21-羥化酶缺乏癥（21-OHD）是先天性腎上腺皮質增生癥中最常見的類型，是由于編碼21-羥化酶的基因缺陷導致腎上腺皮質類固醇激素合成障礙的一種先天性疾病。21-OHD已經在中國被列入《第一批罕見病目錄》，很多21-OHD患者需要每天甚至終身服藥。

　　本次在中國獲批的醋酸氟氫可的松片（fludrocortisone acetate）由愛施健研發生產，為腎上腺皮質激素類產品，具有抗炎、抗過敏作用。該產品能抑制結締組織的增生，降低毛細血管和細胞膜的通透性，減少炎性滲出，抑制組胺及其他炎癥介質的形成和釋放。

　　根據愛施健早先公開資料介紹，醋酸氟氫可的松片最早于1954年在加拿大上市，目前已在全球超30個國家和地區批準上市。2023年2月，該產品在上海交通大學醫學院附屬瑞金醫院海南醫院（博鰲研究型醫院）臨床急需使用，用于艾迪生氏病的原發性腎上腺皮質功能減退癥的部分替代治療和失鹽型腎上腺生殖綜合征的治療。這也正是該藥本次獲NMPA批準的適應癥。