病因
1.原發性者
無明確病因。可能與家族遺傳性有關，本病為常染色體隱性或顯性遺傳，發生于同一家族或同胞兄弟中。國內曾有同胞姐弟三人發病的報道。
2.繼發性者
（1）感染目前比較明確的是產生螺旋細胞毒素的大腸桿菌O157:H7感染，志賀痢疾桿菌Ⅰ型也可產生此種毒素，肺炎雙球菌產生的神經近氨基酶，均可導致腎小球及血管內皮損傷。其他尚見于傷寒、空腸彎曲菌、耶辛那菌、假結核菌屬、假單胸菌屬、類桿菌的感染及一些病毒感染如黏液病毒、柯薩奇病毒、埃可病毒、流感病毒、EB病毒及立克次體的感染。
（2）繼發于某些免疫缺陷病如無丙種球蛋白血癥及先天性胸腺發育不全等。
（3）藥物如環孢素、絲裂霉素及避孕藥。
（4）其他如合并于妊娠、器官移植、腎小球疾病及腫瘤者。
3.反復發作性
主要見于有遺傳傾向、移植后患兒，也可見散發病例。
臨床表現
前驅癥狀多是胃腸炎，表現為腹痛、嘔吐及腹瀉，可為血性腹瀉，極似潰瘍性結腸炎，也有報道似急腹癥者。少數前驅癥狀為呼吸道感染，占10%～15%。前驅期持續3～16天（平均7天）。無胃腸炎前驅癥狀者死亡率明顯較高。前驅期后經過數日或數周間歇期，隨即急性起病，數小時內即有嚴重表現包括溶血性貧血、急性腎衰竭及出血傾向等。最常見的主訴是黑便、嘔血、無尿、少尿或血尿。患兒蒼白、虛弱。高血壓占30%～60%，近25%病人有充血性心力衰竭及水腫，30%～50%病人肝脾腫大，約1/3病人有皮膚瘀斑及皮下血腫，15%～30%小兒有黃疸。
有些癥狀因地區而異，主要決定預后的是腎臟損害的程度。86%～100%有少尿，30%病人無尿（持續4天至數周）。某些嬰兒病例僅有一過性少尿及尿異常。大多數病人腎功能可完全恢復。有的發生慢性腎功能不全及高血壓。本病患兒可有復發，復發者預后差。