癌癥免疫療法OBI888治療胰腺癌獲美國FDA孤兒藥資格

　　臺灣浩鼎生技股份有限公司（OBI Pharma,Inc.，以下簡稱浩鼎）近日宣布，美國食品和藥物管理局（FDA）已授予OBI-888治療胰腺癌的孤兒藥資格。值得一提的是，今年7月和9月，浩鼎OBI-3424治療肝細胞癌（HCC）以及OBI-3424治療急性淋巴細胞白血病（ALL）也獲得了FDA的孤兒藥資格。

　　OBI-888是靶向糖脂抗原Globo H的一種首創單抗癌癥免疫療法。目前，OBI-888的一項I期臨床研究已在美國得克薩斯大學安德森癌癥中心開始招募局部晚期或轉移性實體瘤患者，腫瘤類型包括胰腺癌、乳腺癌、胃癌、食管癌、結腸癌和肺癌。

　　孤兒藥是指用于預防、治療、診斷罕見病的藥品，而罕見病是一類發病率極低的疾病的總稱，又稱“孤兒病”。在美國，罕見病是指患病人群少于20萬的疾病類型。開發罕見病藥物的制藥公司將獲得相關激勵措施，包括各種臨床開發激勵措施，如臨床試驗費用相關的稅收抵免、FDA用戶費減免、臨床試驗設計中FDA的協助，以及藥物獲批上市后為期7年的市場獨占期。

　　胰腺癌起源于外分泌或內分泌胰腺細胞，被認為是由不良飲食、吸煙和遺傳因素引起的。胰腺癌是一種致命的疾病，目前在美國影響69839人，5年生存率僅為8.5%。此外，治療選擇僅限于對疾病早期階段的患者進行手術切除，這類患者中的5年生存率仍只有34.3%。由于胰腺癌在早期階段并無癥狀，大多數患者未確診或被誤診，直到疾病的晚期階段。手術對這一階段的胰腺癌已不再有效，患者治療選擇非常有限。

　　OBI-888是一種新型、首創的單克隆抗體，選擇性地靶向Globo H，這是在多達15種上皮癌癥中表達的一種抗原。OBI-888可通過抗體依賴性細胞媒介的細胞毒殺作用（ADCC）、抗體依賴性細胞媒介的巨細胞吞噬作用（ADCP）以及補體依賴的細胞毒性（CDC）等機制，誘導腫瘤殺傷效應。

　　OBI-888也具有抗免疫抑制和抗血管生成的作用。在多種腫瘤類型（胰臟癌、結腸癌，肺癌和乳癌）的臨床前異種移植動物模型中，OBI-888在多種劑量下均能有效地縮小腫瘤。在臨床前單次和重復劑量毒理學研究中，OBI-888表現出良好的耐受性且無不良反應。臺灣浩鼎擁有OBI-888的全球權利。