白宮即將易主，FDA會怎樣

　　美國總統大選落幕，特朗普勝出，共和黨即將入主白宮。按照美國的政治規則，華盛頓的各部高級官員們的職業生涯即將發生變化。全世界都在猜測和擔心，美國政府的各項政策會發生怎樣的變化。美國股市在選舉日的劇烈波動之后，居然迅速平靜下來轉而上漲；生物醫藥和醫療器械行業投資人情緒樂觀，各大公司股票上漲。新總統將要上任，對美國的食品藥品監管機構（FDA）會產生怎樣的影響？

　　一、FDA的高級官員可能發生更迭，但決策的連續性不會受到影響

　　雖然FDA不是美國政府的內閣組成部門，但FDA的局長是由總統提名需參議院確認的政治任命公職官員。因此，一般來說，除非新總統邀請留任，FDA的現任局長將要隨奧巴馬總統離任而辭職。如果一切正常，明年FDA將迎來新的一位局長。作為美國衛生和公眾服務部（HHS）的下屬機構，FDA是一個級別并不高，但工作為人注目、所做決策高度敏感的部門，監管的產品約占美國人消費的20%。FDA局長的崗位常常能吸引具有全國性聲譽的人士，常常需要直接與HHS部長聯系報告工作，甚至有時直接聯系白宮。

　　但是，不論高層如何更迭，不會對FDA決策的連續性產生重大影響。過去幾十年來，FDA的“保護和促進公眾健康”的使命和科學監管的理念從未改變過。FDA對其使命和科學監管最有力的體制保證，就是其內部以“中心”為核心的實體機構。食品、藥品、生物制品、醫療器械、獸藥和煙草制品等6個中心的主任都不是政治任命。因此，白宮易主，FDA局長的更換，不會直接導致FDA內部掌握實權的中高層管理者的辭職或調任。今時今日的FDA是一個擁有超過1.5萬名員工的龐大機構。其最大量、最重要的日常工作，更多的是中心主任承擔，而不是局長在運轉整個機構。

　　同時，FDA的權力“下放”也是決策連續性的另一個保證。比如藥品審評和研究中心（CDER）的主任，把一般情況下的創新化合物的首次批準的權力下放兩級，至新藥審評辦公室下屬的分辦公室主任手里，從而減少慣常的政治壓力，有利于保證決策的相對穩定連續性。FDA這樣的相對穩定的組織結構和決策結構，對FDA的局長的人選也提出了很高的要求。一位有戰略愿景、善于領導和協調、充滿人格魅力的新掌門人，才是各界的期望。

　　二、特朗普“放松管制”的政策偏好會對FDA的監管規則產生更多約束

　　特朗普在競選中提出了放松管制的主張，暫停執行聯邦政府機構新的監管規定，并逐步廢除那些損害就業的原有監管規定。盡管這些提法主要集中于放松經濟性管制，尚未提及要調整與食品藥品安全有關的社會性管制政策，但這些主張還是讓人聯想起20世紀80年代的里根總統。里根以放松管制促進經濟發展聞名，20世紀八九十年代于是成為FDA發展歷史上比較沉悶和低迷的階段，監管規則出臺數量減少，人員增加緩慢甚至略有減少，經費增加速度變緩，很多監管思路難以實現。

　　從歷史來看，美國總統對FDA是有重大影響力的。一方面，總統通過對FDA局長的任命直接影響FDA的監管思路。FDA內部大中心設置的格局，具備決策獨立性，但仍受整體制度的約束，是FDA全局的一部分。政治任命的官員可以迅速切入并掌控關鍵問題。另一方面，總統的影響力還可通過總統辦公室行政管理和預算局（OMB，Office of Management and Budget）所創造的一整套密切監控規則制定活動的精巧系統來實現。根據總統行政命令，OMB有權對FDA以及其他行政機關現有的行政法規進行復審，對每一個行政機關的年度監管工作進行績效審查。例如，里根總統發布了12291號總統行政命令和12498號總統行政命令，要求對每一項擬議和最終出臺行政法規進行監管效果分析（如成本/效益分析），OMB對每一個行政機關實施的年度監管項目文檔資料進行審查。又如，1993年克林頓總統發布12866號總統行政命令，對有關規定進行修訂，并繼續要求OMB的信息和監管事務辦公室（OIRA，Office of Information and Regulatory Affairs）對每一項“重要的監管活動”（對經濟產生1億美元及以上的影響的規則，以及眾多其他各類規則）進行成本/效益分析。現在，OMB已經將FDA指南的制定納入監督審查的范疇。新總統新的施政理念會直接影響OMB的行為，從而從嚴審查FDA的行政法規和技術指南，很可能對FDA的監管造成影響。

　　不過，面對一個強勢宣稱要放松管制的總統，FDA在制定政策時可能不得不更為謹慎，對所監管的產業和FDA自己而言，都未必是一件壞事。

　　三、特朗普“美國優先”的政策會對FDA的長遠發展產生影響

　　特朗普在競選中提出了“美國優先”的經濟政策，明確提出要改革奧巴馬醫改政策，放棄跨太平洋伙伴關系協定（TPP）。2016年11月10日，特朗普在與奧巴馬白宮會見之后，有關醫改的態度有很大轉變，表示“也許不會廢除”奧巴馬醫改法。從現在到就職這段時間，特朗普也許還會對他自己過去的很多主張進行調整。而醫改政策和對TPP的態度都是會對醫藥產業造成很大影響的。不過，特朗普對醫藥行業的一些表態甚為積極。他認為，盡管醫藥行業屬于私營部門，但藥品企業提供了公共服務。他明確提出：為可以提供安全、可靠、便宜產品的藥品供應商移除進入自由市場的障礙；允許消費者獲得來自海外進口的、安全可靠的藥物，可以為消費者提供更多的選擇。而且，和希拉里相比，盡管特朗普對于藥品價格上漲過快的問題也表示了關注，但對于藥品價格改革的主張并不那么強烈。這些主張也許構成了全球醫藥股在選舉結束后大漲的一個重要原因。

　　我們還不知道特朗普將會采取哪些有力且有效的措施在醫藥行業實現“制造業回歸美國”、“允許海外進口”、“移除進入自由市場的障礙”等多重似乎相互沖突的目標。特朗普呼吁，國會應該有勇氣避開特殊利益而為美國做正確的事。其實，近年來美國國會在醫藥方面確實有動作，而且是少見的共和黨和民主黨的兩黨合作，并可能對FDA的長遠發展帶來重大影響。

　　2014年，眾議院能源與商業委員會主席、共和黨眾議員Fred Upton萌生了提出21st Century Cures Act的想法。這部法案名稱從字面直譯是“21世紀治愈法”，甚為難解其意；如要從法案動議的本意來解，似譯為“21世紀醫藥促進法”或“21世紀醫藥法”為好。2014年4月，美國眾議院能源與商業委員會啟動了法案動議計劃，認為需要向美國患者承諾提供新的治療手段和治療方案，以保持美國是“世界生物制藥創新之都”（biomedical innovation capital of the world）的地位。這部法案動議的提出和產生獲得了患者權益組織、非盈利團體、學術界、產業界、監管機構、立法機構等多方的參與。眾議院能源與商業委員會組織了12次圓桌會議和8次國會聽證，聽取各方面的意見建議。2015年5月21日，眾議院能源與商業委員會一致投票通過法案動議的修訂稿。2015年7月10日，眾議院以344比77的高票通過該法案。目前，這部法案尚在參議院審查。

　　Fred Upton和資深民主黨參議員Diana DeGette聯合提出這項法案動議，旨在全方位審視整個創新流程，加快治療亟需的藥品審批，彌補醫學研究、產業進步與藥品監管機構之間的缺口，理順藥品與器械研發流程，在治療實現階段充分釋放數字醫療與社交網絡的動力。主要包括兩個目標：

　　一是進一步改革藥品監管流程，推動FDA對新藥和新醫療器械評審的改革，特別是縮短那些治療亟需藥品的審批。修訂《聯邦食品藥品和化妝品法》，通過允許在新藥風險效益評估中考慮患者體驗數據來修正藥品批準過程，要求FDA確證（qualify）藥品開發方法（Drug Development Tools，DDT）；允許FDA使用先前提交的用于不同用途的數據加速某些藥品的開發；為藥品額外適應癥的批準建立精簡的數據審評計劃。同時，給FDA增加5.5億美元的經費用于幫助解決藥品批準流程以及其它舉措。

　　二是加強基礎醫療研究，鼓勵醫學創新。賦予國立衛生研究院（NIH）更多的研究資源，改變NIH的預算多年來一直停留在90億美元的局面，在法案通過后的5年里增加87.5億美元的財政撥款，促進基礎醫療研究的發展。在NIH設立新的治療創新基金，專門用于突破性生物醫學研究。增加的資金將幫助支持一些倡議（例如“奧巴馬精準醫療倡議”），增強個性化醫療和基因組學以尋找更高效、有效的治療方法。

　　Upton和DeGette眾議員在發起這項動議的共同宣言中表示，美國必須保持在制藥領域的領先地位，拯救更多的生命，同時創造出更多的就業崗位；通過監管機構和科學界、制藥行業多方攜手合作，將目前的主要疾病變為“過去時”，從而進入新的發展軌道。這部法案動議的終極目標是實現美國醫療保健的現代化和個性化，鼓勵更多創新，支持研究，并精簡系統為更多的患者提供更好、更快的治療方式。這些主張和內容，與特朗普的關于醫療和醫藥的主張相合。這次美國大選，共和黨全面取得勝利，未來特朗普若想在很多方面推進變革，可能面臨更少的掣肘，獲得更多的騰挪空間。

　　也許這將成就 TrumpCures？

　　讓我們拭目以待。