禮來與MiNATherapeutics簽署12.5億美元協議，開發創新療法!

　　禮來（Eli Lilly）與RNA激活療法先驅MiNA Therapeutics近日聯合宣布，雙方已達成一項全球研究合作，利用MiNA專有的小激活RNA（saRNA）技術平臺開發新型候選藥物。

　　RNA激活（RNA activation，RNAa)是一種在轉錄水平激活目的基因表達的RNA調控方式，能夠激活基因轉錄的小分子RNA被稱為小激活RNA（small activating RNA，saRNA）。saRNA是一種短的雙鏈寡核苷酸，化學結構與小干擾RNA（siRNA）類似，但作用結果卻相反，通過完全不同的RNA激活（RNAa）機制發揮作用。saRNAs通過將內源性轉錄復合物招募到靶基因，導致mRNA的表達增加和靶蛋白的上調。

　　MiNA成立于2008年，位于英國倫敦，是全球首家開發saRNA療法的公司。利用基因激活的內在機制，saRNA療法是一種革命性的新型藥物，可幫助患者細胞恢復正常功能。目前，MiNA正在推進一條以癌癥和遺傳疾病為初始重點的專有管線，同時與領先的制藥公司合作，將其技術平臺應用于廣泛的治療領域。

　　MiNA已開發了一個強大的生物信息學平臺，來設計用于靶基因激活的saRNA。這些saRNA序列可識別mRNA轉錄起始位點上游和polyA位點下游的元件。此外，該平臺不依賴于靶基因非編碼RNA復雜性的特定知識。saRNA的靶標具有非常大的靈活性，不僅可以上調細胞內的蛋白或分泌蛋白以達到治療的目的，并且已經被證實可以提高自然表達的和表觀遺傳學沉默的靶點的蛋白質水平。

　　基于在RNA激活方面的獨特技術，該公司正在拓展基于RNA的藥物的可能性。此前，該公司已與勃林格殷格翰、阿斯利康、施維雅等藥企在一系列疾病領域達成了研究合作。

MiNA Therapeutics技術平臺

　　根據協議條款，MiNA將利用其saRNA平臺研究由禮來所選定的多達5個靶標，這些靶標涵蓋禮來的關鍵治療領域。禮來將負責候選藥物的臨床前和臨床開發，并保留合作產生的任何產品的獨家商業化權利。MiNA將獲得一筆2500萬美元的預付款，并有資格獲得潛在的開發和商業化里程碑，每個靶標總額高達2.45億美元，并有資格從合作產生的藥品銷售額中獲得低個位數低二位數的分層版稅。這使得此次合作的總價值達到了12.5億美元。

　　禮來新型治療模式副總裁Andrew C. Adams博士表示：“小激活RNA（saRNA）是一種很有前途的新技術，將擴大禮來RNA治療平臺的廣度和我們可以尋求的靶標。我們對MiNA領先的saRNA平臺和我們在新型治療模式方面的專業知識相結合的潛力感到興奮，以加速RNA藥物在高度未滿足醫療需求領域的發展。”

　　MiNA Therapeutics首席執行官Robert Habib表示：“這次與禮來的合作是對我們saRNA平臺的重要驗證。禮來在RNA治療和臨床開發領域的專業知識將大大增強我們實現該技術全部潛力的努力。我們共同致力于在多個治療領域發掘新的靶點，并最終將其推向臨床開發和商業化。”