第一次，在成年猴子中使用基因編輯工具

　　Derek Lowe 在7月19日在《science》發文《Gene edited monkeys offer heart disease patients》（基因編輯猴子為心臟病患者帶來希望）。

　　第一次，在成年猴子中使用基因編輯工具

　　研究人員在成年猴子中使用基因編輯工具來阻斷大部分肝臟中的基因。這種方法降低了血液膽固醇水平，提示心臟病的治療。這項研究也可以為治療由有缺陷的、破壞性的蛋白質引起的某些遺傳疾病鋪平道路。

　　基因編輯工具—鋅指核酸酶

　　基因編輯靈長類動物并不是什么新鮮事。中國使用著名的克里斯珀DNA剪刀，剪斷DNA在特定的位置，在猴子胚胎中產生具有改良基因組的動物來研究疾病。更有爭議的是，那里的研究人員已經用CRISPR修復了早期人類胚胎中的致病基因，盡管胚胎是不允許發育的。SangaMo治療公司是加利福尼亞里士滿的一家公司，他們采用了一種古老的基因編輯工具——鋅指核酸酶，在HIV患者的一些細胞中敲除一種基因來幫助它們抵抗病毒。這種治療被稱為“體外”，因為它涉及編輯病人的血細胞在一個菜單，然后把細胞回到病人。

　　然而，醫生和研究人員夢想將CRISPR和其他基因組編輯直接導入患者，以糾正突變基因或以其他方式治療疾病。

　　但是降低肝臟中的問題蛋白質的水平需要編輯器官器官的大部分。長期基因治療研究者詹姆斯·威爾遜和UPENN的同事們希望靶向PCSK9，該基因的蛋白質阻礙血液中有害的低密度脂蛋白（LDL）膽固醇的去除；高水平的LDL膽固醇會增加人患心臟病或中風的風險。許多公司開發了抑制蛋白質和降低LDL膽固醇的藥物。

　　基因編輯工具—MeMnDNA酶

　　Wilson的實驗室正在使用看似無害的病毒，稱為腺相關病毒（AAV），廣泛應用于基因治療中，將基因編輯工具傳遞給細胞，在那里，他們將基因組剪斷在一個特定的位置，即細胞無法正確修復，從而破壞了該基因。當他的團隊使用AAV注射來提供一種CRISPR的設計來切割PCSK9基因時，該方法成功地在小鼠中獲得，但在獼猴中沒有成功。因此，研究人員使用AAV傳送了一種不同的基因編輯工具，稱為MeMnDNA酶，由北卡羅萊納Durham的精密生物科學公司提供。

　　經過4個月，多達六的肝細胞攜帶被敲除的PCSK9基因在六只被治療的獼猴體內。在最高劑量下，動物的PCSK9蛋白水平下降了84%，LDL膽固醇下降了60%。

　　大核核酸酶的治療確實導致肝酶升高，表明免疫反應，這是意料之中的，因為這個分子來自藻類。Wilson說哺乳動物會感知外源蛋白質。它也在PCSK9基因以外的位點進行切割，這可能會導致癌癥。

　　不過，Wilson認為，隨著改進，PCSK9基因編輯治療可以提供給那些不能耐受阻斷PCSK9蛋白的高膽固醇的心臟病患者。對于淀粉樣變性等代謝性疾病也很有希望，其中由肝臟基因產生的缺陷蛋白會累積并損傷身體。

　　繼續研究適合人類的基因編輯工具

　　然而，Musunuru和其他人注意到Wilson的方法有競爭：因特利亞療法，一個在馬薩諸塞州劍橋工作的公司，CRISPR最近宣布，它已經減少了多達80%個水平的轉甲狀腺素蛋白，這是一種導致淀粉樣變病的蛋白質，在猴子中。該公司使用含有RNA的納米顆粒注射CRISPR，將編輯工具放入肝細胞中。劍橋麻省理工學院的分子遺傳學家Daniel Anderson指出，納米顆粒可以在AAV上提供許多安全優勢。當他稱Wilson的研究“令人興奮”時，喬林說，“現在還不知道哪種方法可以為人類使用。”

　　猴子是和人類最接近的，在猴子體內的基因編輯實驗，給心臟病患者帶來希望，基因治療，不再遙遠。