阿糖胞苷主要適用于成人和兒童急性非淋巴細胞性白血病的誘導緩解和維持治療。它對其他類型的白血病也有治療作用，如 ：急性淋巴細胞性白血病，慢性髓細胞性白血病（急變期）。本品可單獨或與其他抗腫瘤藥聯合應用 ；聯合用藥療效更好。如果無維持治療，阿糖胞苷誘導的緩解很短暫。
本品曾實驗性地用于其他不同腫瘤的治療。一般而言，僅對少數實體腫瘤患者有效。含阿糖胞苷的聯合治療方案對兒童非何杰金氏淋巴瘤有效。
伴或不伴其他腫瘤化療藥，2-3 g/m[sup]2[/sup]高劑量的阿糖胞苷在1-3小時內靜脈滴注，每12小時1次，共2-6 天，對高危白血病，難治性和復發性急性白血病有效。本品單獨或其他藥物聯合(甲氨蝶呤，氫化可的松琥珀酸鈉)鞘內應用可預防或治療腦膜白血病。