BDNF是體內含量最多的神經營養因子，它通過與TrkB（酪氨酸激酶 B）的結合而發揮作用。TrkB的胞內區域具有內在的酪氨酸激酶活性，BDNF與TrkB結合后激活胞內區域，引起TrkB自身磷酸化作用增強，進而激活Ras-MAPK通路，最后在CAMP反應元件結合蛋白(CREB)的絲氨酸位點激活CREB。CREB通過增加BDNF基因及抗凋亡蛋白基因BCL-2的表達，來促進神經細胞生存，增加突觸可塑性及神經發生。作用方式具體如下：
(1)增加突觸可塑性，進而影響長時程增強(long-term-ptentiati，nLTP)，后者是學習過程和記憶形成(第二級記憶)過程的基礎。
(2)促進神經發生尤其是海馬的神經發生，Ernfors等[5]發現，BDNF基因敲除的雜合子小鼠，其神經病變的發生比野生型小鼠減少許多。
(3)促進細胞生存的作用，主要體現在對各種神經元，尤其是對5-羥色胺(5-HT)和多巴胺(DA)能神經元的發育分化與生長再生具有維持和促進作用。