近日，深圳、廣州、上海、海南博鰲樂城分別出臺政策，促進干細胞技術推廣，國內干細胞政策密集出臺，但鼓勵支持的具體技術標準和細則亟待明確。
7 月，美國食品藥品監督管理局（FDA）專家對諾華公司嵌合抗原受體T細胞免疫療法（Car-T）技術全票通過。
諾華Car-T預定10月上市，但最終提前獲得批準。這一消息給國內細胞技術業界打了一針興奮劑。部分業內人士笑稱，“隔壁老王的孩子中了狀元，不明白鄰居李大媽激動個啥。”
事實上，近日，深圳、廣州、上海、海南博鰲樂城分別出臺地方性政策，促進干細胞技術推廣，海南博鰲樂城則計劃在全國率先開展干細胞臨床應用，這些積極的信號表明，中國細胞治療時代或將到來。
諾華Car-T因何勝出？
回顧諾華Car-T的申報過程，從申報到批復歷時5年。同一時期內，多家公司申報了Car-T，為什么諾華脫穎而出？諾華的Car-T因何獲得專家的一致認同？美國FDA審評個體化并且是經基因修飾細胞治療技術的政策點是如何確定的？事實上這才應該是諾華Car-T獲批，國內產業應該思考的問題。因為如果找到諾華公司成果的關鍵路徑，通過不懈努力，其他參與申報的公司同樣能夠獲得成功。
諾華Car-T獲得批準，履行了2016年美國總統奧巴馬最后一次國情咨文中頒布“腫瘤登月計劃”時提出的，“創新藥上市的時間提速50%，由原來的10年縮減到5年”的承諾。雖然諾華申報Car-T的時間早于奧巴馬發布“腫瘤登月計劃”，但不妨礙FDA對國家意志的高效執行力。
當然，批復創新藥，僅有國家意志是不行的，一定需要申報者自己的“金剛鉆”，也就是關鍵能力和獨特優勢。諾華Car-T的獨特性主要表現在以下四個方面。
第一，顯著的臨床療效。Car-T對于復發性惡性B淋巴細胞白血病能夠發揮一次性根本治愈作用，改變了目前臨床中多次重復的治療范式。
第二，從生產細節上預見每一個可能發生副反應的步驟，并給出具體的應對預案。
第三，對可能涉及到影響產品質量、潛能和安全性的關鍵試劑、物料和關鍵操作都予以完整的闡述，并具有可追溯性的文件記錄。
第四，諾華Car-T與生產相關的場地、硬件、軟件和人員資質均獲得了FDA的合規性認定。從此次FDA組織的專家審查過程看，和以往腫瘤藥評審有顯著不同。以往腫瘤藥評審專家的關注點主要在臨床研究的安全性和有效性數據方面。此次諾華Car-T審評的要點集中在生產過程，包括生產全過程的關鍵質控點的確定是否合理，是否涵蓋了對細胞安全性和有效性發揮關鍵作用的所有特性，以及逆轉錄病毒載體的安全性評價。
細胞技術鼓勵政策需進一步明確
近期，我國多省市密集出臺鼓勵細胞技術推廣的政策，但是措辭基本都是“鼓勵支持”之類的描述，缺乏鼓勵支持的具體技術標準。比如全面鼓勵支持還是擇優鼓勵支持？如果是擇優鼓勵支持，那對“優”的評價標準是什么？具體鼓勵支持的路徑是什么？門檻性標準是什么？這些問題亟待明確。
對照同期中國臺灣出臺的《細胞和基因治療產品管理法（草案）》則不難發現，該政策具有非常明確的許可路徑和準入標準，對細胞和基因治療產品的界定非常明確，使用人群也非常明確，給終末期患者提供體恤治療，予以暫時許可，并明確規定可以獲得暫時許可的門檻性標準。和美國FDA類似，《細胞和基因治療產品管理法（草案）》提出基本的安全性、有效性驗證和臨床級應用的生產場地許可要求，同時對獲得暫時許可后的過程提出監控，這樣不僅保障了維護公眾健康的基本目標，又實現了促進產業發展的目標。
值得一提的是，細胞技術是和人的生命健康息息相關的技術和行業，應設立基本準入性指標，如安全性評價、有效性評價等。像諾華公司的申報材料一樣，應清楚明確地列出生產過程中和臨床治療中可能的安全隱患以及明確的改進措施、改進效果和全面預案，生產場地和治療場所保障安全的人、財、物基本配置等，而不應是簡單的鼓勵支持。
如果缺乏明確且強制性的準入指標和監管路徑的鼓勵支持，可能會周而復始地誘發我國新興產業 “一放就亂，一管就死”的死循環。在細胞技術領域，如果沒有明確什么是“好”、什么是“優“的標準，就會催生出“非理性繁榮”，不僅對臨床中真正需要治療的患者健康無益，也無法實現促進產業發展的初衷。如果鼓勵支持一項創新性技術形成一個新興產業，成為一個新的臨床工具，必須將科技創新與臨床進步有效結合。建議政府部門在鼓勵支持的同時，對以下兩方面作出明確規定。
第一，明確鼓勵支持細胞技術的定義和評價指標，要明確支持具有安全性和有效性數據的細胞技術，并且這些數據經得起追溯和驗證，能明確區分優劣的具體指標。
第二，需要明確規定，對于保障安全性和有效性的生產條件、生產工藝、質量體系是否達到人用產品的強制性要求。對于場地、軟硬件和人員資質等出臺明確技術細則，同時區分實驗室技術和臨床技術要求的本質差別。
鼓勵支持和必要的監管并不矛盾，就如同維護公眾健康和促進產業發展統一類似。只有在明確邊界同時確定監管路徑的條件下，鼓勵支持的初衷才能實現。海南省早在2012年就獲得關于干細胞的先行先試的特殊政策。由于缺乏確定性的評價指標和監管路徑，經過5年的發展，至今并未建成當初期望的一個由前沿醫療產品或技術構成的國際醫療先行區。近期，海南省再一次提出利用國家賦予樂城的政策，在全國率先開展干細胞臨床應用，但依然未明確“在全國率先開展干細胞臨床應用的申報路徑和準入標準”是什么？
在美國，諾華Car-T提前獲得批準背后是完備的體系。首先，FDA“維護公眾健康與促進產業發展”這一宗旨已經深入組織骨髓。在總統科技顧問委員會確定了“新藥創制作為保障美國全球創新引領優勢的行業”和“加快創新藥在美國上市速度和數量”的目標后，FDA在不到半年的時間就出臺了代表國家意志的管理法案和評價細則，而不是公文式的鼓勵支持政策。按照FDA公布的管理法案和評價細則，藥廠和生物公司創新藥申報就有據可依，能按標準開展工作，對照企業情況參照申報標準，明確如何改進，而不是在黑暗中摸索。
政策支持鼓勵與日常管理工作中的授權一樣。常常管理者授權了，而下屬由于授權太寬泛沒有邊界，不知道從何開展工作。高效的授權是，有明確邊界和有效監督。明確邊界是為了讓被授權者正確地做事，有效監督是為了保證被授權者做正確的事。先進細胞技術的先行先試同樣如此。
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