2018年7月18日訊 ，--瑞士制藥巨頭羅氏（Roche）近日宣布，美國食品和藥物管理局（FDA）已授予PD-L1腫瘤免疫療法Tecentriq（atezolizumab）聯合安維汀（Avastin，通用名：bevacizumab，貝伐單抗）一線治療晚期或轉移性肝細胞癌（HCC）的突破性藥物資格（BTD）。此次BTD也是羅氏藥物資產獲得的第22個BTD，同時也是Tecentriq獲得的第3個BTD。
BTD是FDA在2012年創建的一個新藥評審通道，旨在加快開發及審查用于治療嚴重或威及生命的疾病并且有初步臨床證據表明該藥與現有治療藥物相比能夠實質性改善病情的新藥。獲得BTD的藥物，在研發時能得到包括FDA高層官員在內的更加密切的指導，保障在最短時間內為患者提供新的治療選擇。
此次BTD的授予，是基于一項Ib期臨床研究（NCT02715531）的積極數據。該研究是一項開放標簽、多中心研究，評估了數個腫瘤免疫組合療法治療不同實體瘤的安全性和臨床活性，包括Tecentriq/Avastin一線治療晚期不可切除性或轉移性HCC（A組）。入組A組的患者接受Tecentriq（1200mg）和Avastin（15mg/kg）每3周一次靜脈輸注（IV），直至失去臨床獲益或不可接受的毒性。A組的主要目標是評估臨床活性（由獨立審查機構[IRF]根據RECIST v1.1評估的客觀緩解率[ORR]確定）以及評估安全性和耐受性。次要療效終點包括研究者評估（INV）根據RECIST v1.1評估的ORR、無進展生存期（PFS）、緩解持續時間（DOR）、疾病進展時間（TTP）和總生存期（OS）。
今年6月在美國臨床腫瘤學會（ASCO）年會上公布的A組數據顯示，中位隨訪10.3個月后，23例療效和評估患者中，IRF評估的ORR為65%（n=15/23），在所有亞組中都觀察到了緩解，包括基于：病因（病因學：乙肝、丙肝、非病毒）、區域（亞洲除外，日本或日本/美國）、基線甲胎蛋白水平（高/低）或肝臟外腫瘤擴散（是/否）。INV評估的ORR為61%（n=14/23）。中位隨訪10.3個月后，中位PFS、DOR、TTP、OS均未達到。在安全性評估患者（n=48）中，28%的患者（n=12）經歷304級治療相關不良事件，未觀察到與治療相關的5級不良事件。該研究中未識別出超出各個藥物既定安全性的安全信號。
今年早些時候，羅氏已啟動了一項開放標簽、多中心、隨機III期臨床研究IMbrave150（NCT03434379），調查Tecentriq/Avastin組合療法與拜耳靶向抗癌藥Nexavar（多吉美，通用名：sorafenib，索拉非尼）一線治療局部晚期、不可切除性或轉移性HCC的療效和安全性。目前該研究正在招募患者。
羅氏首席醫療官兼全球產品開發負責人Sandra Horning表示，HCC是最常見的肝癌類型，這是一種侵襲性癌癥，是全球癌癥死亡的主要原因，治療選擇有限。Tecentriq/Avastin組合療法在該類疾病中的初步數據非常令人驚喜，我們期待著與衛生當局合作，盡快為肝癌患者帶來這種潛在的新治療選擇。
肝癌是全球第二大癌癥死亡原因，HCC是最常見的肝臟原發性惡性腫瘤。在全球范圍內，HCC是男性中第五大最常見癌癥，在女性中是第七大最常見癌癥，每年確診新病例超過50萬例。HCC主要發生在乙肝或丙肝導致的肝硬化患者中。