美大數據網絡首次聚焦醫學目標

　　醫療衛生領域迄今最大的一項大數據試驗終于設定了第一個研究目標。美國華盛頓哥倫比亞特區患者中心成果研究所（PCORI）的負責人日前投票決定，將該所的第一項臨床試驗聚焦于阿司匹林預防心臟病的療效。這項斥資1000萬美元的先導性研究將由PCORnet負責實施，后者是PCORI創建的一個網絡，用于在美國采集3000萬人的醫療保健數據，例如保險索賠、血液檢查和病史。

　　PCORnet是嘗試利用病人數據改善醫療保健水平的一系列舉措中最新和最大的一項。私人公司（例如加利福尼亞州奧克蘭的凱薩醫療集團）和醫療網絡（例如馬薩諸塞州波士頓市的伙伴醫療保健網絡）也都有類似的項目。PCORI由美國政府于2010年投資30億美元建立，旨在資助那些比較臨床治療效果的研究，迄今為止，該所已經對外捐贈了5.49億美元的經費。作為PCORI自己的項目，PCORnet由涵蓋美國醫院和患者組織的29個較小的網絡構成。阿司匹林試驗是一個先導性試驗階段的一部分，目的在于厘清一些問題，例如如何最好地招募研究志愿者、規范他們的記錄，并與他們建立良好的關系。

　　而在第二階段——計劃于2015年9月啟動，外圍科學家將能夠為他們的研究而使用PCORnet的數據。領導參與PCORnet的一個網絡的賓夕法尼亞州費城兒童醫院兒科專家Christopher Forrest表示：“我衡量成功的標準是我們想要了解的問題的數量。”

　　阿司匹林試驗將于2015年年初展開。參與者服用阿司匹林的日劑量將屬于通常用于心臟病治療的范圍，他們同時將被監測，以確定是否存在一種劑量比其他劑量效果更佳。“雖然這項研究是一個概念證明——阿司匹林的劑量也是一個非常重要的問題，”PCORI所長Joe Selby說，“但我們正在證明你會詢問和回答的，同時對病人很重要的問題，而這一問題在很多年里一直沒有答案。”

　　PCORI并不打算測試新的潛在療法或發現致病機理——這是國立衛生研究院的職責所在。并未參與PCORI的波特蘭市俄勒岡健康與科學大學生物醫學信息專家William Hersh表示：“我把它們視為隨機臨床試驗的補充，而非替代。”他認為，其中最大的一項挑戰在于使來自不同網絡的數據標準化，從而確保精確的比較。許多類型的數據——來自醫學成像的掃描、生命體征記錄，以及最終的遺傳信息——都是混亂的，并且記錄系統在不同的醫療機構之間也存在差異。

　　病人隱私保護積極分子Sam Smith認為，保證使用病人記錄的透明度是這一項目能否成功的關鍵。他說：“通常如果你能夠告訴人們他們的數據去哪兒了，他們會比你不這樣做開心得多。”

　　PCORI表示，患者代表將參與其資金審查情況，同時與試驗研究人員一道工作。同時為了確保隱私，PCORnet將不會采集個人信息。病人的記錄將由他們的醫療保健供應商所保存。當外圍研究人員為了研究而使用PCORnet時，相關數據將在網絡內部進行分析，之后再將結果發送給研究人員，或以匿名的形式提供。

　　這項阿司匹林試驗將采用知情同意的標準程序，即參與者將被告知他們的數據會用于解決什么樣的具體研究問題。