美研究人員開發一種實驗性藥物有望遏制帕金森癥

美國約翰·霍普金斯大學研究人員開發出一種名為NLY01的實驗性藥物，可以有效緩解小鼠帕金森癥癥狀。他們表示，如果該藥能在人類臨床試驗中取得成功，可能成為帕金森癥的主要治療手段之一。

研究人員在《自然·醫學》雜志上發表研究報告稱，NLY01通過結合某些細胞表面所謂的胰高血糖素樣肽-1受體發揮作用。人類腦細胞培養物和活體小鼠模型實驗結果表明，該藥能夠阻斷帕金森癥標志性的腦細胞降解，從而有效緩解帕金森癥病情。

在人類腦細胞培養物實驗中，研究人員發現，NLY01能夠關閉人類小膠質細胞的激活信號，防止健康星形膠質細胞轉化為具有破壞性的星形膠質細胞。激活的破壞性星形膠質細胞會吞噬大腦細胞間的連接并導致神經元死亡，誘發帕金森癥。

在隨后的在小鼠實驗中，研究人員為小鼠注射了α突觸核蛋白（帕金森癥的主要驅動蛋白質），并用NLY01處理了其中的10只小鼠。他們發現，注射了α突觸核蛋白但未獲NLY01處理的小鼠在行為測試中顯示出明顯的運動神經元損傷，而經NLY01處理過的小鼠則保持了正常的身體機能，并且沒有損失多巴胺神經元，這表明NLY01阻止了小鼠帕金森癥的發展。

在另一項小鼠實驗中，研究人員使用經基因工程改造的小鼠來自然產生更多的人類α突觸核蛋白，這一做法通常用于建立人類家族遺傳性帕金森癥模型。在正常情況下，這些轉基因小鼠會在387天內死亡，但接受NLY01治療的20只小鼠的壽命被延長了120天以上，它們的大腦幾乎沒有帕金森癥的神經退行特征。

   研究人員表示，小鼠實驗結果讓他們有理由期望NLY01能夠在相對較短的時間內對帕金森癥患者產生積極影響。他們預計，將在年內開始該藥的人類臨床試驗，如果取得成功，該藥可能成為針對帕金森癥的主要治療手段之一。