近日，愛爾蘭生物制藥公司Theravance公布了其在研新藥velusetrag在糖尿病性或原發性胃輕癱患者中的2b期臨床試驗的12周數據。數據顯示，5毫克藥物組患者的胃輕癱癥狀和胃排空速度得到了明顯的改善，維持了該藥在4周時展示出的良好效果。
胃輕癱（gastroparesis）是一種以胃排空延緩為特征的疾病，其臨床表現為胃脹、早飽、惡心、嘔吐等，病情嚴重的患者會出現脫水、電解質失調、營養不良和體重下降。通常該病可以通過鋇餐或放射性同位素標記進行胃排空試驗來診斷。據統計，胃輕癱在人群中的發病率可能高達1.8%。胃輕癱主要分為原發性和繼發性兩種，原發性的發病原因并不清楚，可能與多種遺傳和環境因素有關，繼發性的主要由于糖尿病引起的植物神經功能紊亂導致。
Theravance公司的在研新藥velusetrag是一種選擇性的5-羥色胺受體-4激動劑，它可以加強胃腸動力，促進胃排空，從而治療多種消化道疾病。它得到FDA頒發的用于治療與原發性和糖尿病性胃輕癱相關的癥狀的快速通道資格。
此次進行的2b期臨床試驗是一項多中心、雙盲、安慰劑對照的平行試驗，用于測試3種不同劑量（5、15、30毫克）的velusetrag對于胃功能和胃排空速度的作用。共有232名胃輕癱患者參與了這項為期12周的試驗，他們每天服用一次velusetrag。
這項試驗的主要終點是接受治療4周后患者的胃輕癱癥狀評分，5毫克藥物組的患者與對照組相比得到了明顯的改善。此次更新的數據顯示，在接受治療12周后，5毫克藥物組患者維持了在胃輕癱癥狀評分上的顯著改善。此外，在胃排空時間方面，藥物組患者明顯更短。值得注意的是，高劑量組——15和30毫克藥物組患者的胃排空時間也明顯變短。但是，因為他們的胃排空速度過快，導致了一些副作用，使得高劑量患者在胃輕癱癥狀評分方面沒有出現改善。藥物治療帶來的癥狀改善在原發性和糖尿病性胃輕癱患者中同樣顯著。此外，藥物組和對照組在副反應方面沒有明顯的區別。
Theravance首席醫學官Brett Haumann博士表示：“這項試驗的結果使我們深受鼓舞，velusetrag不僅加快了胃排空速度，還明顯改善了胃輕癱癥狀。試驗結果顯示，5毫克velusetrag就足以減輕患者的癥狀。我們相信這些發現足以說明該藥在胃輕癱患者中的療效。下一步我們將與監管部門對話以確定下一步發展計劃。”
公司預計將在學術會議和期刊上發表此次試驗的完整數據。我們希望該藥的后續試驗順利進行，早日為胃輕癱患者帶來新藥。