1.什么是Adeno-associated virus (AAV) &重組AAV(rAAV) & helper free rAAV?
腺相關病毒（AAV）屬于微小病毒科，是一類小的、二十面體、無包膜病毒。AAV是一種復制缺陷病毒，復制依賴于其他輔助病毒，如腺病毒和皰疹病毒。AAV不編碼自己的聚合酶，因此其復制過程依賴于宿主細胞的聚合酶活性。
重組AAV（rAAV）是人工改造的AAV，沒有編碼AAV病毒復制和結構蛋白的rep和cap基因。rAAV中與復制和包裝相關的rep和cap 基因被替換為ITRs間的基因或結構，這使rAAV具有4.1-4.9 kb的包裝容量。
2.使用AAV有哪些生物安全性要求?
可在生物安全1級（BSL-1）實驗室操作生產無輔助病毒和編碼非致癌基因的重組AAV。另外，應在生物安全2級（BSL-2）實驗室封閉處理具有生物危害性的材料。
3.重組AAV 安全嗎?
迄今為止，未發現野生型AAV有致病性。野生型AAV，在無需輔助病毒（如腺病毒）的存在下，復制效率非常低。重組腺相關病毒（rAAV）由多個質粒（cis質粒、輔助質粒、rep/Cap質粒）組成。Cis質粒、輔助質粒與rep/Cap質粒之間不具有同源性序列，因此重組AAV在理論上不具有復制的能力。
4.重組AAVs的克隆容量有多大?
AAV具有?4.7Kb的包裝能力。2個ITR之間插入的DNA長度接近允許的最大值4.7Kb時，包裝效率顯著降低。例如，對于過表達來自cDNA的基因，CMV-poly（A）信號元件約為1KB，因此最大可包裝的cDNA長度約為3.2kb，如果共表達GFP（約0.8kb），則可包裝的容量大約為2.4kb。
5.哪些血清型的 AAV 可供選擇？我該選用哪種AAV呢?
目前為您提供的AAV 血清型為AAV1，AAV2，AAV5，AAV7，AAV6，AAV8 & AAV9。請參閱下面指南中參考文獻的建議。
請同時參閱轉染效率與不同細胞類型對照表，以確定哪種血清型AAV更適合您的細胞。
6.使用重組腺相關病毒rAAV傳遞基因的優勢是什么?
rAAV病毒滴度很高，可感染分裂和非分裂細胞、免疫原性極小、體內表達外源基因時間長。
7.AAV 載體穩定嗎? 如何保存AAV載體 ?
純化的AAV載體在4℃或更低溫度下高度穩定。建議您將AAV分裝后，-80℃下長期保存。