腺相關病毒載體是利用天然存在的腺相關病毒某些特性經過基因工程改造后產生的一種可供人工轉基因的載體。腺相關病毒(adeno-associated virus,AAV)是簡單的非致病性單鏈DNA病毒,需要輔助病毒參與生活周期,輔助病毒通常為腺病毒(Ad)或者單純皰疹病毒(HSV)。基因組兩端為末端反向重復序列(ITR),中間基因組編碼兩個蛋白:Cap和Rep。ITRs對于病毒的復制和包裝具有決定性作用。Cap蛋白為病毒衣殼蛋白,Rep蛋白參與病毒的復制和整合。AAV能感染多種細胞。Rep蛋白存在時,病毒基因組很容易整合到人類第19號染色體的特異位點:AAVS1位點。這是已知的唯一能夠定點整合的哺乳動物DNA病毒。
重組腺相關病毒載體(rAAV)源于非致病的野生型腺相關病毒,由于其安全性好、宿主細胞范圍廣(分裂和非分裂細胞)、免疫源性低,在體內表達外源基因時間長等特點,被視為最有前途的基因轉移載體之一,在世界范圍內的基因治療和疫苗研究中得到廣泛應用。