榮昌生物泰它西普獲美國FDA孤兒藥資格認定

10月12日，榮昌生物制藥股份有限公司宣布：泰它西普獲得美國食品藥品監督管理局頒發的針對重癥肌無力治療的孤兒藥資格認定。

10月12日，榮昌生物制藥（煙臺）股份有限公司（688331.SH/09995.HK）宣布：泰它西普（研發代號：RC18，商品名：泰愛?）獲得美國食品藥品監督管理局（FDA）頒發的針對重癥肌無力（MG）治療的孤兒藥資格認定。在此之前，泰它西普治療全身型重癥肌無力（gMG）的國內Ⅱ期臨床研究已經完成，并獲得積極陽性結果。

孤兒藥（Orphan drug）又稱罕見病藥，指用于預防、治療、診斷罕見病的藥品。FDA授予的孤兒藥資格認定適用于在美國每年患病人數低于20萬人的罕見病的藥物和生物制劑，獲得認定的藥物可在美國享受上市申請快速通道、上市后7年研發獨占期以及稅收優惠等激勵政策。

重癥肌無力（MG）是一種罕見的、慢性自身免疫性疾病，由針對突觸后膜上乙酰膽堿受體、肌肉特異性激酶或其他乙酰膽堿受體相關蛋白的自身抗體引起，會導致神經肌肉接頭傳遞受損，可不同程度影響眼球運動、吞咽、言語、活動和呼吸功能，約85%的患者會出現眼肌以外的癥狀，發展為全身型重癥肌無力（gMG），甚至發生肌無力危象，已被納入我國《第一批罕見病目錄》。目前，該疾病主要治療方法包括膽堿酯酶抑制劑、糖皮質激素以及免疫抑制劑，但仍有部分患者因藥物療效、耐受性或使用禁忌等問題無法充分有效地控制病情，存在大量未被滿足的臨床需求。

泰它西普是由榮昌生物CEO、首席科學官房健民教授發明設計的一個抗體融合蛋白藥物分子，通過同時抑制BLyS和APRIL兩個細胞因子的過度表達，“雙管齊下”阻止B細胞的異常分化和成熟，從而治療B細胞介導的包括系統性紅斑狼瘡、重癥肌無力適應癥在內的多種自身免疫性疾病。2021年3月，泰它西普首個適應癥獲得中國國家藥品監督管理局 (NMPA) 在國內的附條件上市批準，用于治療系統性紅斑狼瘡（SLE），成為該疾病治療領域全球首款雙靶標生物新藥。今年上半年，泰它西普完成治療重癥肌無力的Ⅱ期臨床試驗，并取得積極陽性結果。

除系統性紅斑狼瘡、重癥肌無力適應癥外，泰它西普在自身免疫疾病領域的其它多個適應癥的臨床研究也已進入Ⅱ/Ⅲ期臨床研究階段，其中，視神經脊髓炎譜系疾病、類風濕關節炎兩項適應癥進入Ⅲ期臨床階段，多發性硬化癥適應癥正在進行國內Ⅱ期臨床，IgA 腎病、干燥綜合征等適應癥已完成國內Ⅱ期臨床，達到主要終點。