造血干細胞移植迄今仍然是一種高風險治療方法，目前主要用于惡性血液疾病的治療，也試用于非惡性疾病和非血液系統疾病，如重癥難治自身免疫性疾病和實體瘤等。
（1） 血液系統惡性腫瘤：慢性粒細胞白血病、急性髓細胞白血病、急性淋巴細胞白血病、非霍奇金淋巴瘤、霍奇金淋巴瘤、多發性骨髓瘤、骨髓增生異常綜合征等。
（2） 血液系統非惡性腫瘤：再生障礙性貧血、范可尼貧血、地中海貧血、鐮狀細胞貧血、骨髓纖維化、重型陣發性睡眠性血紅蛋白尿癥、無巨核細胞性血小板減少癥等。
（3） 其它實體瘤：乳腺癌、卵巢癌、睪丸癌、神經母細胞瘤、小細胞肺癌等。
（4）免疫系統疾病：重癥聯合免疫缺陷癥、嚴重自身免疫性疾病。
由于移植存在致命性合并癥，因而非血液系統疾病的造血干細胞移植治療還未被廣泛接受。
分類
（1） 按照采集造血干細胞的來源不同分為：骨髓移植、臍血移植、外周血造血干細胞移植等。
（2）按照供體與受體的關系分為：自體骨髓移植/臍血移植/外周血造血干細胞移植、異體骨髓移植/臍血移植/外周血造血干細胞移植。異體移植又稱異基因移植，當供者是同卵雙生供者時，又稱同基因移植。
（3）根據供者與受者HLA配型相合程度，異體骨髓移植/臍血移植/外周血造血干細胞移植分為：HLA全相合移植、不全相合移植、單倍體相合移植。
（4）根據供者與受者的血緣關系分為：血緣相關移植、非血緣移植即骨髓庫來源供者。
（5）根據移植前的預處理方案強度可分為：清髓性造血干細胞移植和非清髓性造血干細胞移植（減低預處理劑量的造血干細胞移植）。
一般根據患者的疾病種類、疾病狀態及預后、HLA配型結果及供者年齡等因素綜合考慮來選擇造血干細胞移植方式。目前異基因造血干細胞移植絕大多數為配型相同的同胞間、半相合父母與子女間、不全相合同胞間的移植，而隨著全世界及我國骨髓庫的增加，非血緣供者的異基因造血干細胞移植數量也在不斷增加。不同移植類型各自優劣不同，自體造血干細胞移植的優點在于不受供者的限制，移植后不發生移植物抗宿主病，不需要使用免疫抑制劑，嚴重并發癥較少，費用較低，缺點是復發率高。異基因造血干細胞移植治療惡性疾病，植入的供者細胞有持久的抗腫瘤作用，復發率低，但嚴重并發癥多，費用相對較高。