本周出版的英國《自然》雜志發表的一項神經退行性疾病研究顯示,一種抗體療法可以減少輕型阿爾茨海默病患者大腦內的β-淀粉樣蛋白斑塊。該研究提供了臨床前數據和Ⅰ期臨床試驗初步結果,二者皆支持進一步開發該抗體用于治療阿爾茨海默病。
β-淀粉樣蛋白在大腦內逐漸累積是阿爾茨海默病的一個標志。一般認為是β-淀粉樣蛋白相關毒性引發突觸功能障礙和神經退行,這二者會導致阿爾茨海默病發病,但是,目前針對β-淀粉樣蛋白的臨床療法一直不成功。
此次,美國著名生物科技公司百健的研究人員阿爾弗雷德·桑多克及其同事,報告了人類單克隆抗體“Aducanumab”的開發情況,這是由百健開發的治療阿爾茨海默病的藥物,可以有選擇地針對β-淀粉樣蛋白,被稱為“戰勝阿爾茨海默病的新希望”。現在,研究人員表示,在基因改造小鼠模型中,“Aducanumab”可以進入大腦,劑量依賴性地減少可溶和不可溶的β-淀粉樣蛋白。
論文作者還開展了雙盲隨機安慰劑對照Ⅰ期臨床試驗,以評估每月向存在輕度認知功能障礙或輕度癡呆并且腦內存在β-淀粉樣蛋白沉積物的阿爾茨海默病患者注射“Aducanumab”后呈現的安全性和耐受性。在1年的時間里,165位病人每月注射安慰劑或“Aducanumab”。在治療54周之后,注射“Aducanumab”的病人腦內β-淀粉樣蛋白顯著減少,劑量越高,斑塊下降幅度越大;而注射安慰劑的病人的大腦無明顯變化。期間有40位病人中斷治療,其中20位是因為出現不良反應,包括劑量依賴性淀粉樣蛋白相關成像異常。
該論文的觀點文章作者總結說,證實抗β-淀粉樣蛋白療法可以延緩認知衰退,將徹底改變我們理解、治療和預防阿爾茨海默病的方式。
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