首個創新藥物類型！FDA批準新基潛在重磅貧血療法上市

　　今日，美國FDA宣布，批準新基（Celgene）和Acceleron公司聯合開發的Reblozyl（luspatercept-aamt）上市，用于治療輸血依賴性β地中海貧血癥（beta thalassemia）患者的貧血癥狀。Reblozyl是一款“first-in-class”血紅細胞成熟劑，代表了通過調節后期血紅細胞成熟過程降低輸血負擔的創新藥物類型。除了治療β地中海貧血癥以外，它治療輸血依賴性骨髓增生異常綜合征（MDS）的申請也已經被FDA和EMA接受。這款新藥有潛力為因為不同原因導致貧血癥狀的患者造福。

　　貧血是影響到世界上接近25%人口的常見癥狀，多數患者的貧血癥狀是暫時的，但是有些罕見病患者（包括β地中海貧血癥，骨髓增生異常綜合征，骨髓纖維化患者）會出現長期的慢性貧血。貧血顯著影響患者的生活質量，導致疲憊、氣短、注意力下降、日常活動水平受限等癥狀。慢性貧血患者通常需要依賴經常輸入血紅細胞來緩解他們的癥狀。

　　然而經常輸血不但給患者帶來生活和經濟上的負擔，而且可能導致鐵元素過量、感染、免疫反應等副作用。自1989年合成促紅細胞生成素（erythropoietin）獲得FDA批準以來，FDA還沒有批準一款治療由于β地中海貧血癥、骨髓增生異常綜合征、和/或骨髓纖維化造成的貧血的新療法。

　　Reblozyl是新基和Accleron公司聯合開發的一款“first-in-class”紅細胞成熟劑。它是一種可溶性融合蛋白，由人免疫球蛋白G1（IgG1）的Fc結構域與活化素受體IIB（ActRIIB）的細胞外結構域融合而成。Reblozyl能夠作為TGF-β的配體陷阱（ligand trap），防止TGF-β激活Smad2/3信號通路，進而促進晚期紅細胞的分化和成熟。它曾經被FDA授予孤兒藥資格，快速通道資格，治療β地中海貧血癥的新藥申請也被授予了優先審評資格。

　　這一批準是基于包括336名輸血依賴性β地中海貧血癥患者的3期臨床試驗結果。在接受Reblozyl治療的患者中，21%的患者的輸血負擔與基線相比降低超過33%，顯著優于接受安慰劑治療的對照組（4.5%，p<0.0001）。

　　“當患者接受多次輸血時，鐵元素過載可能影響多個器官的功能，”FDA腫瘤學卓越中心主任Richard Pazdur博士說：“今天的批準首次為這些患者提供了一款能夠降低輸血次數的新療法。”

　　除了在治療輸血依賴性β地中海貧血癥患者時表現出良好療效以外，Reblozyl在治療骨髓增生異常綜合征患者的3期臨床試驗中，讓47.1%的患者實現8周無需輸血，對照組這一數值只有15.8%。

　　此外，Reblozyl還在2期臨床試驗中用于治療骨髓纖維化患者。新基和Acceleron公司還計劃開展其它臨床試驗，進一步擴展Reblozyl適用的患者群，將它開發成為一款治療慢性貧血的潛在平臺療法。

　　我們祝賀這款具有創新機制的貧血療法獲批上市，也期待它能夠為更多貧血患者造福。