首款口服新生兒糖尿病藥獲EMA批準上市

　　歐洲藥品管理局(EMA)人用藥品委員會(CHMP)，已建議歐盟授予，Ammtek公司的Amglidia上市許可，劑型為口服混懸液，規格0.6mg/mL和6mg/mL，成為首款獲批治療新生兒糖尿病的口服藥物。

　　2016年1月15日該藥被授予孤兒藥稱號，并于2018年2月22日被EMA首次批準用于治療新生兒糖尿病(NDM)。Amglidia活性成分格列本脲屬于磺酰脲類降糖藥，通過阻斷ATP敏感性鉀通道來刺激胰島β細胞分泌胰島素控制血糖，對編碼KATP通道基因突變的和染色體6q24異常的暫時性新生兒糖尿病患者有效，其最常見的副作用是低血糖、短暫的腹瀉和腹痛等。

　　格列本脲(Daonil)最早于1969年1月在歐洲上市，而此次Amglidia被批準的適應癥、劑型劑量不同，研究顯示Amglidia對治療NDM具有良好的療效和生物利用度。

　　新生兒糖尿病(NDM)是一種極為罕見的糖尿病，在足月兒產后六個月內出現的高血糖，至少持續2周，伴有酮癥酸中毒的風險。根據臨床癥狀不同，NDM分為暫時性新生兒糖尿病和永久性新生兒糖尿病，前者在發病3-6個月內高血糖可自行緩解或消失，但約半數會在青少年期復發；后者則持續發病。NDM發病機制不明，已經發現了導致這種類型糖尿病的不同基因突變。

　　目前，治療新生兒糖尿病的方法，通常是護理人員按照處方或家中父母為患者使用胰島素，或超標簽使用可購買的僅供成人用的格列本脲。為了使藥品適合新生兒和兒童患者，藥片通常被壓碎并與少量的水混合，然后用口腔注射器輔助患者服用。這種給藥方式可能會導致低劑量或超劑量用藥風險。Amglidia使格列苯脲用藥劑量更準確，以滿足明確的未滿足的醫療需求。此外，使用Amglidia治療的患者可能不需要使用胰島素治療或僅需要低劑量。

　　Amglidia臨床獲益，得到了已在文獻上發表的數據以及來自生物利用度研究，和NEOGLI臨床研究的數據支持。由于這種疾病非常罕見，在NEOGLI臨床研究中只有10名患者參與，結果表明，從壓碎的片劑轉變為口服懸浮液后，血糖控制保持穩定。

　　由于NDM是一種非常罕見的疾病，Amglidia在2016年1月被授予孤兒稱號。在批準的時候，該藥物的孤兒藥稱號將會由EMA的孤兒藥品委員會(COMP)審查，以確定目前的信息是否可以維持Amglidia的孤兒藥身份并授予該藥物10年的市場獨占權。