今日，Epizyme公司宣布，美國FDA腫瘤學藥物咨詢委員會（Oncologic Drugs Advisory Committee， ODAC）以11：0的投票結果，支持該公司開發的“first-in-class”EZH2抑制劑tazemetostat治療不適合手術治療的轉移性/局部晚期上皮樣肉瘤（epithelioid sarcoma，ES）。Tazemetostat的新藥申請已經獲得FDA的優先審評資格，預計在明年1月23日之前得到回復。
上皮樣肉瘤是一種罕見的侵襲性軟組織肉瘤，患者在20-40歲之間被確診，通常在診斷后無法活過5年。 上皮樣肉瘤在復發或轉移后會變得更具侵襲性，轉移性疾病患者生存期不到一年。
超過90%的上皮樣肉瘤中表現為INI1蛋白表達缺失。INI1（又稱hSNF5）是進化保守的“染色質重構復合物”SWI/SNF家族中的一員。這種復合物在抑癌基因的激活方面具有重要作用。INI1的突變和缺失可導致異常的組蛋白甲基化，誘發細胞的惡性轉化，并且細胞的增殖會依賴于EZH2的活性。
作為組蛋白甲基轉移酶，突變或過表達的EZH1/2，會抑制抑癌基因的轉錄活性。通過抑制EZH2，tazemetostat能夠抑制組蛋白H3賴氨酸27（H3K27）的甲基化，恢復抑癌基因的表達。
Tazemetostat的新藥申請是基于它在一項2期臨床試驗中的表現。在這項試驗中，24名初治和38名復發/難治性上皮樣肉瘤患者接受了tazemetostat的治療。試驗結果表明，截至2018年9月，tazemetosta的客觀緩解率為15%，疾病控制率達到26%，中位總生存期尚未達到。
“我們非常高興ODAC一致支持使用tazemetostat治療上皮樣肉瘤，“Epizyme公司首席醫學官 Shefali Agarwal 博士說：“我相信我們已經為支持tazemetostat的批準遞交了完備的數據包，我們期待與FDA繼續合作完成NDA的審評。”
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