高膽固醇血癥新藥2期臨床研究結果良好

　　Esperion公司近日公開了2期臨床研究 (1002  -038)的積極研究結果，旨在評估bempedoic acid / 依澤替米貝(ezetimibe)組合療法在高膽固醇血癥(hypercholesterolemia)患者中降低低密度脂蛋白-膽固醇(LDL-C)的療效和安全性 。

　　在美國，有7800萬人(占總人口的20%以上)患有LDL-C偏高。另外，歐洲和日本也各有7300萬人和3000萬人患有此類癥狀。 據估計，美國有4000萬患者服用他汀(statin)類藥物。然而，大約有5%  -20%的患者不耐此類藥物。

　　Bempedoic acid / 依澤替米貝組合療法是一種每日口服一次，降低LDL-C的非他汀類藥物。Bempedoic acid抑制ATP檸檬酸裂解酶(ACL)，并降低了膽固醇的生物合成。而依澤替米貝抑制NPC1L1，降低了胃腸道內膽固醇的吸收，從而降低了膽固醇對肝臟的輸送。

　　這項為期6周的隨機，雙盲，安慰劑對照的2期臨床試驗研究評估了bempedoic acid 180 mg， 依澤替米貝10 mg組合和阿托伐他汀(atorvastatin ) 20 mg在高膽固醇血癥患者中的療效和安全性。有43位患者接受了bempedoic acid / 依澤替米貝組合加阿托伐他汀治療，20位患者接受了安慰劑。這項研究的達到了主要臨床終點， 由基線大幅度降低了LDL-C水平。在接受治療的患者中，有95%的患者降低了大于或等于50%的LDL-C，90%的患者達到了低于70 mg / dL 的LDL-C水平。 該療法也降低了48%的高敏c反應蛋白(hsCRP) (p < 0.001)，這是與心血管疾病相關的潛在炎癥的重要標志。這項研究沒有嚴重不良事件(SAEs)的報告。

　　Esperion公司的總裁兼首席執行官Tim M. Mayleben先生說：“在這項研究中，接受治療的患者LDL-C水平下降了近100 mg / dL 。這些高度積極的研究結果表明，該組合療法展現了強勁和一致的LDL-C降低效果，它的安全性和耐受性最優。明年，我們打算開展更多的研究，以進一步探索如何將bempedoic acid藥物與可承受最大劑量的statin藥物聯用。我們的目標是利用bempedoic acid的特許經營權，為醫生提供多種方便、劃算的、每日一次的口服療法，以治療大多數高LDL-C患者。

　　一項3期臨床過渡研究預計將于2017年第四季度開始 ，并在2018年底前完成并提交治療降低LDL-C的新藥申請。