默克腦病藥物KuvanIIIb期研究達主要終點

　　默克(Merck KGaA)4月24日宣布，有關藥物Kuvan(沙丙蝶呤二鹽酸鹽)的一項IIIb期SPARK研究達到了主要終點。

　　SPARK是一項多中心、開放標簽、隨機、對照IIIb期研究，在此前測試表明對Kuvan治療有響應、且年齡小于4歲的苯丙酮尿癥(PKU)患者中開展，調查了Kuvan的療效、安全性和群體藥代動力學。該研究根據兒科研究方案開展。研究中，患者隨機分配至苯丙氨酸限制飲食或Kuvan(10mg/kg/天)+苯丙氨酸限制飲食治療26周，研究的主要終點是經過26周治療后，各組對苯丙氨酸的耐受性。次要終點包括研究期間血液中苯丙氨酸含量的變化，各組隨著時間腿飲食苯丙氨酸耐受的變化，以及神經功能、生長參數和安全性評估。Kuvan的長期療效和安全性將在該項研究中為期3年的延長期內進行評估，在延長期內，所有患者均接受Kuvan和苯丙氨酸限制飲食。

　　SPARK研究數據表明，將Kuvan添加至苯丙氨酸限制飲食，用于4歲以下苯丙酮尿癥(PKU)兒童的治療，可顯著提高患者對飲食中苯丙氨酸的耐受性。根據該項研究的積極數據，默克計劃今年晚些時候向歐洲藥品管理局(EMA)提交Kuvan的標簽擴展監管申請。

　　Kuvan于2008年獲歐盟和FDA批準，該藥是一種口服制劑，治療由苯丙酮尿癥(PKU)或四氫生物蝶呤(BH4)缺乏癥引發的高苯丙氨酸血癥(HPA)。Kuvan是首個也是唯一一個與飲食調整相結合的藥物，用于降低苯丙酮尿癥(PKU)患者血液和大腦中的苯丙氨酸濃度，以防止PKU的破壞性影響。Kuvan適用于所有年齡段的四氫生物蝶呤(BH4)缺乏癥患者，以及對Kuvan有響應且年齡大于4歲的PKU患者。

　　此前，FDA和歐盟均已授予Kuvan孤兒藥地位。

　　默克負責Kuvan在美國、加拿大和日本以外市場的銷售，BioMarin負責該藥在美國和加拿大的銷售，在日本由Asubio制藥負責。