隨著生物技術的發展,人類的藥物開發早已不僅局限于化學藥物。人體內成千上萬種蛋白為科學家開發新藥物提供了豐富的靶點庫。不過,迄今為止研究人員在開發蛋白類藥物時的思路仍主要是通過抗體和化學小分子阻斷或是刺激相應的蛋白質靶點。有研究人員指出,在目前常用的20000種蛋白藥物靶點中,只有不到四分之一能夠使用這一策略。因此,開發新的蛋白質藥物技術已經成為生物醫藥巨頭競相參與的一個熱點。
最近,默沙東公司宣布和著名藥物生產商Arvinas公司簽訂了一項價值4億3千4百萬美元的合作研發協議,旨在搶占這一領域的制高點。Arvinas公司獨有的蛋白水解靶向嵌合體技術(PROTAC)可以通過激活細胞內部的蛋白降解途徑定向降解某些”不“受歡迎”的蛋白質,從而將一個個細胞轉變為藥物單位。這一思路將有望在未來的蛋白質藥物研發中大顯身手。
根據合約規定,默沙東公司將向Arvinas公司支付包括預付款、研究經費以及相應的里程碑資金在內的共計4億3千4百萬美元的經費,作為回報,默沙東公司將獲得PROTAC這一極具前景的新技術。不過合約雙方并未透露此次研究涉及的靶點。
成立于2013年的Arvinas公司由于其PROTAC技術而迅速為業內所熟知,公司的這項技術來源于耶魯大學Craig Crews教授的實驗室。公司CEO Manny Litchman稱此次合作為Arvinas公司進一步明確自己未來定位起到了重要作用,而他也相信公司的PROTAC技術將成為未來默沙東藥物開發系統中的一個重要賣點。目前公司正在利用這一技術開發相應的腫瘤治療方案,公司希望于明年年中向FDA申報這一治療方案。
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