轉化醫學這個詞近幾年在生物醫學領域一直很火,而世界各地的轉化醫學中心也如雨后春筍般涌現,比如美國到現在已經成立了40多個轉化醫學中心,中國的轉化醫學中心也如星火燎原般在各地出現。世界范圍內,尤其是歐美發達國家,在國家層面和政策引導上,都在大力支持這種由基礎研究到臨床研究及應用方面的轉化。
這樣做的目的何在?業內已經形成了基本共識:填補基礎研究和臨床研究及應用兩座大山之間的鴻溝,或曰“死亡之谷”,加快基礎研究成果向臨床應用的轉化進程,同時將臨床應用效果快速反饋給基礎研究人員, 真正實現“from bench to bedside, and back”(即從實驗室到病床,再反饋回實驗室)。利用這樣一種雙向互動循環往復的轉化機制產生一系列新藥物,新療法,新診療技術和工具,惠及患者,提升人民健康水平。
說到這里,有人會問,在提出轉化醫學這個概念之前,研究人員不也是這樣做的嗎?其實這也是筆者之前的困惑。事實確實如此,轉化醫學與其說是一門新學科,不如說是一個新概念,新思維方式和新組織架構。千百年來,人們為了改善健康水平,有效對抗疾病,也都在自覺不自覺地進行轉化,比如我們熟知的弗萊明爵士和他偶然發現青霉素并廣泛用于抗細菌感染的故事。
之所以有學者提出轉化醫學并特別強調其重要性,主要基于兩個原因:
其一,近20年來,科研界有識之士目睹基礎科研和臨床研究及應用的鴻溝日益拉大,甚至時有“雞犬之聲相聞老死不相往來”之現象,并不能真正實現優勢互補,雙劍合璧。尤其在目前的基礎科研評價體系下,若研究人員過分注重論文產出而不注重與臨床應用掛鉤,勢必偏離科研為人類造福的核心目的。
其二,近幾十年來,人類自身的疾病譜越來越廣,且越來越復雜,客觀要求我們需要在比以往更短的時間內產生較高質量的藥物,診療方法和技術。同時,在商業大背景下,人的主觀意愿也驅使自身加快研發進程,推出更好的產品和技術,以獲取較高回報。
圖一 轉化醫學概念發展歷程
基于以上原因,我們看到了目前轉化醫學概念正在逐漸深入人心,并且被帶入了實踐。不過作為一個新理念,新模式,目前還沒有一個統一的標準化流程來指導轉化醫學的具體實踐過程。為了保證其實踐的可行性,過程的高效性和結果的有效性,已經有不少的轉化醫學先行者提出了自己的見解。
比如哈佛大學就是其中一個,其早在2005年即提出了“轉化醫學不是一個隨時可以應用的孤立的主意或想法,而是一個需要每個人關注的理念,它應當成為健康供給 (health provision)的現代理解的基礎”,而“健康供給”則是涉及諸多與人類健康有關學科的大概念。
哈佛大學醫學院近年來正是按照此理念在學校建設發展的各方面快速地推進轉化醫學實踐,并取得實質性進展。2007年,哈佛大學醫學院專門任命了負責“臨床和轉化研究”的院長 (Dean)和副院長 (Associate Dean),這是該院歷史上新增的兩個院長級領導崗位。學院隨即開始基于已有的轉化醫學研究基礎進行卓有成效的戰略性規劃發展,其代表就是在2008年獲得NIH高達1.175億美元和哈佛大學校內基金0.75億美元的5年期資助。它不僅是迄今NIH一次性資助高校發展轉化醫學的最大一筆款項,而且還是在美國金融危機最嚴峻的形勢下毫無異議地給予的全額資助,可見美國政府對轉化醫學的決心和支持。
伴隨著理念和實踐的深入,一個理想的模型呼之欲出:即集合各方力量,包括政府,大學和研究機構,制藥公司,醫院等部門,整合資源,建立各種互動渠道,逐漸摸索形成一套轉化的流程和體系。以下是一個轉化醫學模式圖,它很好地體現了轉化醫學的系統性思維,以及循環互動的模式。同時,它也囊括了轉化醫學全流程中的各個主要節點以及主要解決的問題,對轉化醫學工作具體的實施很具有啟發性。
盡管轉化醫學前景看好,不過挑戰也是巨大的。在現今信息量巨大且“碎片化”嚴重的情況下,真正建立起各部門,各個專家組之間的無縫鏈接其實并不容易。這不僅需要政府和投資者有高瞻遠矚的眼光,轉化醫學項目的領導者有良好的全局視野和較強的統籌管理能力,還需要有合適的人做好各環節的具體工作。
就具體的轉化項目來說,有人提出應該建立精英化培養體系,即培養一批既懂基礎科研,具有良好科學素養,又有臨床實踐經驗的精英,使他們成為未來轉化醫學具體項目的領袖。暫且不討論這種“全才”或“多面手”培養體系的優劣,若是有這種全面式人才不斷涌現,其實不失為對各領域專家間合作的一種“潤滑劑”,相信也更能夠協調不同領域專家間的合作,保證轉化項目的效果和效率。
當一個個具體的轉化醫學項目順利奏響直至最終成功時,轉化醫學將是一首美妙樂章。它不僅是對參與人員的極大鼓舞,更是能為患者帶去福音,帶去歡樂。機遇與挑戰并存,轉化醫學的路不會平坦,期間理念和實踐也需不斷摸索,更需要各領域專家通力合作,以及政策制定者正確引導和投資者的資金支持。不過,有理由相信轉化醫學的前景是光明的。
7月5日,我國自主研發的1類創新藥GA002注射液I/II期臨床研究啟動會在首都醫科大學宣武醫院召開,標志著全球首款基于化學遺傳學技術的精準基因治療藥物正式邁入注冊臨床階段,將為我國約300萬難治性癲......
以制度優勢護航創新以法治力量保障安全——解讀《生物醫學新技術臨床研究和臨床轉化應用管理條例》實施要點《生物醫學新技術臨床研究和臨床轉化應用管理條例》已自今年5月1日起全面施行,這是我國首次以行政法規形......
2025年9月28日,國務院總理李強簽署第818號國務院令,公布《生物醫學新技術臨床研究和臨床轉化應用管理條例》(以下簡稱《條例》),自2026年5月1日起施行。日前,司法部、國家衛生健康委負責人就《......
李強簽署國務院令公布《生物醫學新技術臨床研究和臨床轉化應用管理條例》國務院總理李強日前簽署國務院令,公布《生物醫學新技術臨床研究和臨床轉化應用管理條例》(以下簡稱《條例》),自2026年5月1日起施行......
7月22日下午,國家藥監局黨組成員、副局長雷平帶隊赴北京調研,實地走訪了北京清華長庚醫院和北京醫療機器人產業創新中心,了解臨床研究成果創新轉化情況,并現場交流。雷平高度評價了北京市醫療器械臨床研究成果......
6月5日,由中國科學院上海藥物研究所(以下簡稱上海藥物所)、芷江潤甜甜茶生物技術有限公司聯合申報的中藥1.2類新藥SOC201提取物/SOC201膠囊收到國家藥品監督管理局核準簽發的臨床試驗批準通知書......
中國科學技術大學附屬第一醫院(安徽省立醫院)教授胡偉、劉新峰團隊研究證明,對因急性基底動脈閉塞導致腦卒中的患者,在血管內治療后,立即應用替奈普酶開展動脈溶栓,有望進一步改善患者的功能預后,提高生存質量......
專訪國家藥監局創新藥物臨床研究與評價重點實驗室主任王永生:臨床科學家應全程參與藥物開發作為全鏈條醫藥創新的關鍵環節,臨床研究是新藥通過審批、實現上市、走向國際、讓患者受益的起點。而作為臨床研究的主導者......
上海臨床研究中心采購高分辨率質譜儀項目,賽默飛Orbitrap 高分辨率質譜儀中標,單價9986000元。項目詳情:一、合同編號:11NMB2F1047620241604二、合同名稱:高分辨......
士澤生物醫藥(蘇州)有限公司(RocheAcceleratorMember;以下簡稱“士澤生物”)宣布完成逾億元B1輪市場化融資。本輪融資由泰瓏/泰鯤資本領投,七晟資本及天匯資本共同投資,峰瑞資本、啟......