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腺相關病毒(AAV)載體是治療多種人類疾病基因傳遞的主要平臺。最近在開發臨床所需的AAV衣殼、優化基因組設計和利用革命性生物技術方面的進展對基因治療領域的發展作出了重大貢獻。在AAV介導的基因替換、基因沉默和基因編輯方面的臨床和臨床上的成功幫助AAV作為理想的治療載體獲得了廣泛的應用。 腺相關病毒AAV基礎 AAV屬于細小病毒科的依賴病毒屬，它的生命周期依賴于輔助病毒(如AdV)的存在。AAV存在于多種脊椎動物中，包括人類和非人類靈長類動物.目前的共識是，AAV不會引起任何人類疾病，它由直徑為26nm的二十面體蛋白衣殼和一個單鏈DNA基因組組成，單鏈DNA基因組約為4.7kb，既可以是正鏈，也可以是負(反義)鏈。 衣殼由VP1、VP2和VP3三種亞單位組成，共60拷貝，比例為1：1：10(VP1：vp2：vp3)。基因組兩側有兩個T形倒置末端重復序列(ITRs)，主要作為病毒復制的起源和包裝信號。REP基因編碼四種病毒......閱讀全文
本周又有一期新的Science期刊（2019年11月29日）發布，它有哪些精彩研究呢？讓小編一一道來。 1.Science：利用機器引導設計方法優化AAV病毒衣殼 doi:10.1126/science.aaw2900 天然的AAV并不特異性地靶向患病的細胞和組織，它們可以被免疫系統識別，
本周又有一期新的Science期刊（2019年11月1日）發布，它有哪些精彩研究呢？讓小編一一道來。圖片來自Science期刊。 1.我國科學家在Science期刊上解析出非洲豬瘟病毒的高分辨率三維結構并揭示它的組裝機制 doi:10.1126/science.aaz1439 非洲豬瘟（A
腺相關病毒（AAV）屬于依賴病毒屬，細小病毒亞科，是一類自然缺陷的單鏈DNA病毒。野生型AAV基因組約4.7kb，含有rep和cap基因以及兩端的ITR序列。盡管人類對AAV易感，但臨床還并未發現與AAV相關的疾病。根據AAV衣殼蛋白基因的變異，可將AAV分為不同的血清型。不同血清型的AAV具有不同
腺相關病毒（AAV）屬于依賴病毒屬，細小病毒亞科，是一類自然缺陷的單鏈DNA病毒。野生型AAV基因組約4.7kb，含有rep和cap基因以及兩端的ITR序列。盡管人類對AAV易感，但臨床還并未發現與AAV相關的疾病。根據AAV衣殼蛋白基因的變異，可將AAV分為不同的血清型。不同血清型的AAV具有不同
人類免疫缺陷病毒（human immunodeficiency virus, HIV），即艾滋病（AIDS，獲得性免疫缺陷綜合征）病毒，是造成人類免疫系統缺陷的一種病毒。1983年，HIV在美國首次發現。它是一種感染人類免疫系統細胞的慢病毒（lentivirus），屬逆轉錄病毒的一種。HIV通過
血友病分為 A 、B 兩型。B型血友病是由于缺乏必要的凝血因子IX（FIX）而造成的凝血功能障礙，發病率大約為3.5萬分之一。A型血友病是凝血因子VIII（FVIII）缺乏所導致的出血性疾病，約占先天性出血性疾病的85%，發病率大約是B型血友病的4倍，使其成為更有利可圖的市場。血友病的全球市場（
【1】Cell：我國科學家揭示人FcRn是B族腸道病毒的細胞脫衣殼受體 doi：10.1016/j.cell.2019.04.035 B族腸道病毒（Enterovirus B， EV-B）包括埃可病毒（Echovirus）、柯薩奇病毒B、柯薩奇病毒A9，以及多個新發現的B族腸道病毒血清型。它
本文中，小編整理了6-7月份中國科學家們在CNS三大雜志上發表的研究成果，與大家一起學習！ 【1】Nature：我國科學家揭示尿苷二磷酸葡萄糖抑制肺癌轉移 doi：10.1038/s41586-019-1340-y 尿苷二磷酸葡萄糖（UDP-glucose， UDP-葡萄糖）是糖醛酸途徑（