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細胞系 Cell linesThe following CD19-expressing immortalized cell lines were used: Raji (Burkitt’s lymphoma cell line, ATCC-CCL86),Daudi (B lymphoblast cell line, ATCC-CCL213), and K562-CD19. Rajif?uc cells for bioluminescent imaging were generated by transfection of Raji cells with an expression cassette for ?re?y luciferase lentiviral particles from Genechem (Shanghai, China). To isolate a stable line ......閱讀全文
CRISPR/Cas系統是目前發現存在于大多數細菌與所有的古菌中的一種后天免疫系統，其以消滅外來的質體或者噬菌體并在自身基因組中留下外來基因片段作為“記憶”。 CRISPR/Cas系統全名為常間回文重復序列叢集/常間回文重復序列叢集關聯蛋白系統(clustered regularly inte
基因組編輯技術CRISPR/Cas9被《科學》雜志列為2013年年度十大科技進展之一，受到人們的高度重視。CRISPR是規律間隔性成簇短回文重復序列的簡稱，Cas是CRISPR相關蛋白的簡稱。CRISPR/Cas最初是在細菌體內發現的，是細菌用來識別和摧毀抗噬菌體和其他病原體入侵的防御系統。圖片
基因編輯技術是對某一核苷酸序列中的特定基因位點進行人為改變，插入、刪除、替換或修飾基因組中的特定目的基因使其表達性狀改變的一種新興分子生物技術。CRISPR -Cas9作為一種新興的基因編輯技術，通過定向敲除腫瘤免疫檢查點分子或者通過快速簡便的基因編輯，而被廣泛應用于腫瘤治療領域，其顯著降低了腫
CRISPR-Cas系統作為基因組編輯和調節的編程工具，可以在各種細胞中（包括人類細胞）進行遺傳操作。雖然目前科學家們的注意力主要集中在CRISPR-Cas系統治療孟德爾遺傳疾病方面的潛力，但是該技術還有望為復雜的體細胞疾病提供新的治療方法，同時CRISPR-Cas通過加速藥物靶點的鑒定和驗證，
過繼性免疫治療（Adoptive Cell Transfer Therapy, ACT），是指從腫瘤患者體內分離免疫活性細胞，在體外進行擴增和功能鑒定，然后向患者回輸，從而達到直接殺傷腫瘤或激發機體的免疫應答殺傷腫瘤細胞的目的。過繼性免疫細胞治療主要包括TIL、LAK、CIK、DC、NK、TCR
基因治療（genetherapy）：指用（正常或野生型）基因導入人體的細胞，使其發揮生物學效應，從而達到治療疾病目的的技術方法。 基因治療是隨著20世紀七八十年代DNA重組技術、基因克隆技術等的成熟而發展起來的最具革命性的醫療技術之一，它是以改變人的遺傳物質為基礎的生物醫學治療手段，在重大
基因治療（genetherapy）：指用（正常或野生型）基因導入人體的細胞，使其發揮生物學效應，從而達到治療疾病目的的技術方法。 基因治療是隨著20世紀七八十年代DNA重組技術、基因克隆技術等的成熟而發展起來的最具革命性的醫療技術之一，它是以改變人的遺傳物質為基礎的生物醫學治療手段，在重大
美國基因編輯龍頭企業Intellia診療公司11日提交首次公開募股申請，計劃登陸納斯達克市場，融資1.2億美元。此前的2月初，另一家基因編輯龍頭Editas醫藥剛剛登陸美國市場，上市迄今股價漲幅接近140%。眼下這兩家公司研究的CRISPR基因編輯技術炙手可熱，吸引了投資者和醫藥行業巨頭們的目光
2012年，來自美國和奧地利的科學家共同改進了CRISPR-Cas9系統，并在其發表的研究論文中預示：CRISPR可作為一種高效而特異的RNA介導的基因編輯工具。2013年，張鋒等人利用CRISPR進行哺乳動物細胞的基因編輯，開啟了CRISPR作為可編程的基因編輯工具的新紀元。 作為CRISP
在醫學領域，基因治療(gene therapy)是指將外源正常基因導入靶細胞，以糾正或補償缺陷和異常基因引起的疾病，以達到治療目的。也包括轉基因等方面的技術應用。也就是將外源基因通過基因轉移技術將其插入病人的適當的受體細胞中，使外源基因制造的產物能治療某種疾病。修改人類DNA的第一次嘗試是由Ma
基因療法以其“一次給藥，終身受益”的優勢越來越受到醫療市場的青睞。截至目前，歐洲藥品管理局（EMA）、美國食品藥品管理局（FDA）及中國國家食品藥品監督管理總局（NMPA）等機構至少已批準13種基因治療產品上市，同時還有2500多項細胞和基因治療正在進行臨床試驗。2019年8月，國際頂級期刊《新
基因療法以其“一次給藥，終身受益”的優勢越來越受到醫療市場的青睞。截至目前，歐洲藥品管理局（EMA）、美國食品藥品管理局（FDA）及中國國家食品藥品監督管理總局（NMPA）等機構至少已批準13種基因治療產品上市，同時還有2500多項細胞和基因治療正在進行臨床試驗。2019年8月，國際頂級期刊《新
一、背景簡介 隨著腫瘤免疫治療的發展，細胞免疫治療在惡性腫瘤中的治療潛力得到越來越多的關注。其中，嵌合抗原受體T淋巴細胞（CAR-T）在淋巴造血系統惡性腫瘤，如B淋巴細胞白血病、B細胞淋巴瘤和多發性骨髓瘤等的治療中展現出非常有吸引力的治療前景。由于CAR-T細胞治療屬于非常前沿的產品，國內、國外
基因治療方案和藥物在全球范圍內接連獲批，2017年美國接連批準了三項基因治療的上市，兩個基因治療方案和一個直接給藥型的基因治療藥物。國內也不遑多讓，12月8日至12月29日，已有多達5家企業的申報獲得受理，另有一些公司也在積極布局CAR-T免疫療法，有望在2018年申報臨床。 基因治療重返中
01 全球精準醫療進展 自2015年美國前總統奧巴馬提出“精準醫學計劃”后，精準醫療概念迅速席卷全球，近年來更呈逐年加速趨勢，各種新技術、新產品不斷出現。 基因測序的成本進一步降低至100美元，解讀效率進一步提升。 2017年1月，基因測序行業巨頭美國Illumina公司推出全新測序儀，將
精準醫療是以個體化醫療為基礎，結合基因組測序技術以及生物信息與大數據科學的交叉應用而發展起來的新型醫學概念與醫療模式。早在2011年，美國醫學界首次提出了“精準醫學”的概念，2015年年初，奧巴馬在美國國情咨文中提出“精準醫學計劃”，希望精準醫學可以引領一個醫學新時代。 自此開始，精準醫療異軍
對于生物制藥公司來說，2019年可謂是了不起的一年：金融市場蓬勃發展，尤其是風險資本流入該領域，交易額達到了歷史最高水平；與此同時，隨著細胞和基因療法的發展，科學的突破引領了發展的方向，第一個成功的跡象出現在CRISPR等新技術上，人們期盼已久的基因組學有望成為醫療保健的前沿領域。 但是，一些
昨日，美國FDA批準了全球第二個CAR-T上市，用于治療特定非霍奇金淋巴瘤，這是繼諾華的首個CAR-T療法的又一次重大突破。腫瘤免疫療法頻傳捷報，特別是以嵌合抗原受體T細胞技術（CAR-T）以及免疫檢查點阻斷技術為代表的新興腫瘤免疫療法，發揮著巨大潛力。考慮到該療法臨床前評估需要接近人類免疫系統且具
科學家雜志（The Scientist）評選出了2017年度的十大醫療技術發明。他們是： 1. IsoCode芯片：分析CAR-T細胞的芯片 今年二月由Isoplexis公司推出，它包含數千個只能容納單細胞的微型腔室。在每個微室內，15個分離空間的槽內包含多達三種針對特定分泌蛋白的不同抗