3名成員辭職！FDA批準阿茲海默癥新藥引眾怒！

　　當世界因Biogen的阿茲海默癥新藥Aduhelm獲美國食品藥品監督管理局（FDA）批準上市而沸騰時，FDA專家顧問委員會3位專家卻“憤”而離職。其中2位專家曾投票反對該藥上市，1位專家因過往經歷而沒有參與到Aduhelm的專家咨詢委員會會議中。

　　2020年11月，在Biogen遞交了Aduhelm的新藥上市申請后，11位專家中有10位在咨詢委員會會議中因Biogen沒有提供充分的證據證明該藥物能夠減緩認知能力下降而投出了反對票，1位專家投了棄權票。盡管專家組以壓倒性的反對票否定了該藥物，但是幾天前FDA仍批準了該療法。

　　在得知這一消息后，曾投出反對票的圣路易斯華盛頓大學神經學家Joel Perlmutter當天便提出辭職，他表示辭職是“由于 FDA 的這項裁決，沒有與我們的顧問委員會進一步討論。”

　　另一位投了反對票并辭職的專家組成員Aaron Kesselheim自2015年以來便一直在 FDA 神經系統治療咨詢委員會任職。在寫給 FDA 代理專員Janet Woodcock的一封信中，他提出批準Biogen的Aduhelm“可能是美國近期歷史上做出的最糟糕的藥物批準決定”。

　　事實上，FDA可以不遵循專家委員會的投票結果，但是從此前的批準來看，這種情況往往出現在專家組投票相近的時候。而對于Biogen的Aduhelm，專家組幾乎全部持反對票。

　　另一個矛盾的地方在于，FDA神經科學辦公室主任Billy Dunn曾在咨詢委員會會議上明確表示“不考慮淀粉樣蛋白作為療效的替代物”，但是在此次批準中，FDA卻是根據淀粉樣蛋白水平作為替代終點通過了Aduhelm的上市許可。

　　對于這種變化，Billy Dunn解釋說：“我們意識到，公眾對Aduhelm非常看好，并且有不同的證據支持阿杜單抗的進一步應用。在加速批準該藥物之前，FDA充分考慮了內部和外部的意見。”

　　然而，在專家組的專家看來，FDA做出的這一加速批準決定無疑是危險的。

　　專家委員會成員之一、布里格姆與婦科醫院監管、治療學和法律項目主任Aaron Kesselheim表示，這一決定不僅為老年癡呆癥治療藥需要展示什么樣的證據才能獲批樹立了“危險的先例”，而且可能開啟了先河，表明“當一家公司的主要臨床終點沒有達到FDA批準所需的水平時，該公司可以在最后一刻尋求（加速批準）”。

　　毋庸置疑，Aduhelm的獲批讓科研人員再次燃起了向阿茲海默癥進軍的信心，但究竟該如何評價FDA的這一加速批準決定，仍然值得我們思索。