WIKI資訊
FDA局長Scott Gottlieb博士近日發表了關于再生醫學產品和基因療法的演講（圖片來源：FDA官網） Gottlieb博士表示，產生持久療效的基因療法屬于更大的再生醫學產品的一部分。傳統的藥物審評中，80%的審查都集中在臨床部分，20%會專注產品自身的問題，這個普遍原則在細胞和基因療法方面幾乎完全顛倒過來。對于基因療法監管方面，FDA打算發布一套指導文件草案，闡明基因療法產品的制造和臨床開發框架。下面是Gottlieb博士的完整演講： 我們正處于細胞和基因治療的關鍵時刻。這些療法有望治療成百上千種罕見疾病和常見疾病。在很長一段時間里，基因療法主要存在于理論上。現在，它們變成了現實。我預計基因療法很快就會成為人類治療各種疾病的主要方式。 我們已經到達了科學的轉折點，為這些應用機會打開了大門。其中之一就是基因的有效載體的出現。這一突破的意義可以參考單克隆抗體領域的技術進步歷史。開發完全人源化抗體的能力是一個科學轉折......閱讀全文
中國CAR-T臨床研究數量已高居全球第一，但目前尚未有任何療法獲批上市。 作為癌癥治療的新選擇，細胞和基因療法受到越來越多的關注和期待。美國FDA（Food and Drug Administration，食品藥品監督管理局）年前表示，將開啟審批快車道，讓更多細胞及基因療法獲批上市。 天價藥
圖片來源于網絡 2017年12月，美國FDA批準了Spark Therapeutics公司的Luxturna，這是第一個在美國贏得市場認可的基因療法。目前，其他一些基因治療項目也緊隨其后，例如：諾華的脊髓性肌萎縮基因療法AVXS-101已經提交了上市申請。可以看出，這是一個即將騰飛的領域。 FD
相比傳統醫療手段，以基因技術為基礎的基因治療手段更具針對性，能夠獲得較為理想的治療效果，并能大大減輕患者痛苦，其應用被業內普遍看好。當前，生物醫藥行業對基因治療的熱情正在持續高漲，該領域許多公司已將一次治愈性基因療法作為其開發戰略的核心。 EvaluatePharma此前發布報告，預計在未來6
詹姆斯（James*）和馬特（Matt*）兩兄弟成長于上世紀 80 年代的英國德文郡（Devon），對兩個孩子來說，日常的嬉鬧也要小心翼翼——小小的傷口或是磕碰都能把他們送進醫院。 他們患有血友病（haemophilia），一種由于凝血蛋白缺乏導致的凝血功能障礙性遺傳病。它已經困擾了家族中數代
基因療法也好，CRISPR技術也好，和基因編輯相關的產品是未來的發展方向，而這也給FDA的監管帶來了新的挑戰——毫無疑問，為了讓這些產品順利上市，更精準的監管政策是必須的。近日，美國FDA局長Robert Califf博士和FDA政策辦公室的高級政策顧問Ritu Nalubola博士在官方博客上
2018年開始，基因療法領域持續升溫。諾華（Novartis）以87億美元的金額收購基因療法公司AveXis，并推動Zolgensma獲批上市，也堪稱是這一時代最具代表性的事件之一。轉眼間，2019年即將過去，不得不說，這一年基因療法的火熱程度相比去年似乎又上了一個臺階。就在今年的最后一個月里，
2019年是新藥開發豐收的一年，FDA總計批準48款新分子實體（NME），雖然比起2018年創紀錄的59款NME獲批有所下降，但是這一數字仍然在過去25年里名列前茅。 2019年也是生物醫藥產業積極投入產品研發的一年。研發投入最多的十大生物醫藥公司總計投入了820億美元開發創新藥物、診斷方法和
基因編輯對生物醫藥行業意味著什么？在新的十年里，它又將迎來怎樣的變革？ 精準編輯：下一個重大突破 我們知道，陽光，吸煙，不健康的飲食，甚至細胞自發的錯誤，都會導致我們的基因組發生改變。劉如謙博士指出，目前已發現有75000種突變與人類疾病相關，其中最常見的是單個堿基的點突變。例如為人熟知的鐮
血友病分為 A 、B 兩型。B型血友病是由于缺乏必要的凝血因子IX（FIX）而造成的凝血功能障礙，發病率大約為3.5萬分之一。A型血友病是凝血因子VIII（FVIII）缺乏所導致的出血性疾病，約占先天性出血性疾病的85%，發病率大約是B型血友病的4倍，使其成為更有利可圖的市場。血友病的全球市場（
2018年對生物醫藥行業來說，是不平凡的一年，無論是FDA批準新藥的數量，還是生物技術公司募資和IPO水平，都創下了歷史紀錄。還有不到4天，2019年就要到來了，生物醫藥行業在這一年會維持怎樣的勢頭？哪些創新療法值得關注？在今天的這篇文章里，我們將結合《Vantage 2019 Preview》
1、打造5種新基因療法，Axovant達成新合作 Axovant Sciences近日宣布，已獲得Benitec Biopharma公司的在研“沉默和替換基因療法（Silence-and-Replace gene therapy）”項目的獨家全球授權，該療法用于治療眼咽肌營養不良癥（OPMD）
01 全球精準醫療進展 自2015年美國前總統奧巴馬提出“精準醫學計劃”后，精準醫療概念迅速席卷全球，近年來更呈逐年加速趨勢，各種新技術、新產品不斷出現。 基因測序的成本進一步降低至100美元，解讀效率進一步提升。 2017年1月，基因測序行業巨頭美國Illumina公司推出全新測序儀，將
Axovant Sciences近日宣布，該公司已獲得Benitec Biopharma公司的在研“沉默和替換基因療法（Silence-and-Replace gene therapy）”項目的獨家全球授權，該療法用于治療眼咽肌營養不良癥（OPMD）。在此之外，兩家公司還會合作開發神經系統疾病中
著名的罕見病藥物開發公司BioMarin最近一段時間可謂磨難重重。公司一些產品的開發一直不順。先是公司開發的用于治療杜氏肌營養不良藥物被FDA拒之門外，再是公司開發的登氏癥藥物臨床研究結果受挫。公司急需一場勝利來提振士氣。幸好，本周公司宣布其開發的用于治療A型血友病基因療法BMN270臨床I/I
FDA的下一任領導人有機會重塑FDA的監管框架。 美國候任總統特朗普希望加快藥物審批，大幅縮減政府監管。對于美國食品藥品監督管理局（FDA）來說，這意味著什么尚不明確，但如果特朗普對其他政府職位的人選有參考意義的話，他也將會任命一位可以打破現狀的FDA局長。 從醫療檢測到聲稱提供干細胞治療
BioMarin是一家全球性的生物技術公司，專注于開發治療嚴重且危及生命的罕見和超罕見遺傳疾病的創新療法。近日，該公司宣布，美國食品和藥物管理局（FDA）已針對其基因療法valoctocogene roxaparvovec（valrox，BMN270）治療重度A型血友病成人患者的生物制品許可申請
一、基因檢測公司梳理 目前全國涉及基因檢測概念的公司有200余家，按照業務范圍劃分，這些公司可以分為：①最上游的基因檢測儀器開發企業（測序儀、芯片掃描儀、PCR設備），②提供樣本處理試劑和耗材的中上游企業（建庫試劑盒、檢測試劑盒、工具酶、基因芯片），③提供第三方基因檢測服務的中游企業
近年來，精準醫療概念在醫療領域備受資本青睞，越來越多資本、企業進入該領域進行發展。在市場層面，整個精準醫療市場規模正在以不斷提升的速度逐年擴大；在技術、學術層面，精準醫療也正走在從單基因的個別熱點檢測向多基因、全基因范圍的平臺檢測的路上。 據中商產業研究院發布的《2018-2023年全球精準醫
近年來，精準醫療概念在醫療領域備受資本青睞，越來越多資本、企業進入該領域進行發展。在市場層面，整個精準醫療市場規模正在以不斷提升的速度逐年擴大；在技術、學術層面，精準醫療也正走在從單基因的個別熱點檢測向多基因、全基因范圍的平臺檢測的路上。 據中商產業研究院發布的《2018-2023年全球精準醫
近年來，精準醫療概念在醫療領域備受資本青睞，越來越多資本、企業進入該領域進行發展。在市場層面，整個精準醫療市場規模正在以不斷提升的速度逐年擴大；在技術、學術層面，精準醫療也正走在從單基因的個別熱點檢測向多基因、全基因范圍的平臺檢測的路上。 據中商產業研究院發布的《2018-2023年全球精準醫
最近，“突破性療法”認定藥物obinutuzumab和Ibrutinib相繼獲得美國食品藥品管理局(FDA)批準上市。另外，還有26項“突破性療法”認定藥物的研發正在進行中，包括30款藥物和22種適應證。由此可見，“突破性療法”新藥研發正呈上升勢頭。 申請進入快車道 “突破性療法”認
目前全國涉及基因檢測概念的公司有200余家，按照業務范圍劃分，這些公司可以分為： ①最上游的基因檢測儀器開發企業（測序儀、芯片掃描儀、PCR設備）； ②提供樣本處理試劑和耗材的中上游企業（建庫試劑盒、檢測試劑盒、工具酶、基因芯片）； ③提供第三方基因檢測服務的中游企業； ④提供測序數據存
如果是基因測序產業上游的公司，產品銷售的目標客戶廣泛，橫跨科研、醫療、商檢領域，產品包括測序儀、DNA提取試劑盒、捕獲試劑盒/多重子擴增試劑盒、建庫試劑盒、上機測序試劑盒，其中測序儀、上機測序試劑盒兩者是綁定的，DNA提取試劑盒、捕獲試劑盒/多重子擴增試劑盒、建庫試劑盒是可以用第三方的產品，國內
近幾年，基因療法領域發展迅猛，從最初的CIRSPR-Cas9基因編輯技術的發現再到前幾天通過基因編輯技術成功修復哺乳動物遺傳缺陷，這一先進的科研技術一直受到各界研究人員的高度關注。而基因編輯技術等應用于人體的基因療法則一直受到美國國立衛生研究院（NIH）和食品藥品管理局（FDA）的監督管
諾華CAR-T療法CTL-019獲得FDA腫瘤專家的全票推薦批準，意味著這種革命性的腫瘤治療手段基本得到了國際最嚴格的藥監機構的認可，距離正式獲批上市僅一步之遙。目前，CAR-T正以前所未有的熱度席卷全球，引起制藥公司、投資人、臨床醫生和患者的廣泛關注。 毫無疑問，CTL-019的成功會讓
諾華CAR-T療法CTL-019獲得FDA腫瘤專家的全票推薦批準，意味著這種革命性的腫瘤治療手段基本得到了國際最嚴格的藥監機構的認可，距離正式獲批上市僅一步之遙。目前，CAR-T正以前所未有的熱度席卷全球，引起制藥公司、投資人、臨床醫生和患者的廣泛關注。 毫無疑問，CTL-019的成功會讓諾華
諾華CAR-T療法CTL-019獲得FDA腫瘤專家的全票推薦批準，意味著這種革命性的腫瘤治療手段基本得到了國際最嚴格的藥監機構的認可，距離正式獲批上市僅一步之遙。目前，CAR-T正以前所未有的熱度席卷全球，引起制藥公司、投資人、臨床醫生和患者的廣泛關注。毫無疑問，CTL-019的成功會讓諾華、賓夕法
2018年是不平凡的一年。截止到發稿時，美國FDA在今年一共批準了56款新藥。這個數字不但打破了塵封20年的紀錄，更是創下了歷史新高。在今天的這篇文章中，對這56款新藥做一個盤點。 罕見病的勝利 每年的獲批新藥中，抗癌療法永遠是大頭。據公開信息統計，在過去的5年里，癌癥療法少則占獲批新藥比例
美國當選總統唐納德·特朗普希望加速藥物批準及廣泛減少政府監管。這對美國食品與藥物管理局（FDA）意味著什么尚不清楚，但如果特朗普政府對其他崗位的選擇可以作為參考，那么他將會尋找一位FDA行政長官改變現狀。 下一任FDA局長或將改變該機構對從醫療檢驗到宣稱提供干細胞治療的診所等各項事務的立場。
美國當選總統唐納德·特朗普希望加速藥物批準及廣泛減少政府監管。這對美國食品與藥物管理局（FDA）意味著什么尚不清楚，但如果特朗普政府對其他崗位的選擇可以作為參考，那么他將會尋找一位FDA行政長官改變現狀。 下一任FDA局長或將改變該機構對從醫療檢驗到宣稱提供干細胞治療的診所等各項事務的立場。但