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最近“冰桶挑戰”在網上大熱，這使得人們關注到一個神經內科的罕見病：肌萎縮性側索硬化(amyotrpnic lateral sclerosis，ALS)，這令作為一個從事神經內科醫生來說感到十分的欣慰。自2006年至今，在過去8年的時間里，我們共接診治療了125位確診為肌萎縮側索硬化癥的患者，這個疾病對于普通人來說很陌生，但卻是一種致死率很高的疾病，目前尚沒有有效的治療方法。 ALS的流行概況 肌萎縮性側索硬化(amyotrpnic lateral sclerosis，ALS)，又稱為盧伽雷氏癥（Lou Cehrigs disease），俗稱漸凍人癥。1869年由讓-馬丁·沙可（Jean—Martin Charcot）首次確診。它是一種不可逆的致死性運動神經元疾病。病變主要侵犯上運動神經元（大腦、腦干、脊髓），又影響到下運動神經元（顱神經核、脊髓前角細胞）及其支配的軀干、四肢和頭面部肌肉的一種慢性進行性變性疾病。 在美國......閱讀全文
肌萎縮側索硬化癥（amyotrophic lateral sclerosis，ALS）是一種選擇性侵犯上、下運動神經元，引起進行性癱瘓和肌肉萎縮的致命性神經系統退行性疾病，俗稱“漸凍癥”。目前由于ALS病因仍不清楚，發病機制錯綜復雜，因此，臨床尚缺乏有效的預防和治療措施。 近年來，多項研究表明
肌萎縮側索硬化癥ALS是一種致命的不治之癥，ALS患者脊髓中的神經細胞逐步死亡，會最終剝奪患者的行動能力甚至呼吸能力。包括桑福德-伯納姆醫學研究所、布萊根女子醫院、麻省大學醫學院在內的多家研究機構進行了小鼠實驗，檢驗神經干細胞移植治療ALS的潛力。他們進行的十一項獨立研究顯示，將神經干細胞移植到
哈佛大學干細胞研究所（HSCI）科學家在Science Translational Medicine雜志上公布的一份報告，對于尋求肌萎縮側索硬化癥（ALS）的真正治療方法，起到了突破性推動作用。 干細胞與再生生物學（HSCRB）的Kevin Eggan和他的同事，在實驗室里證明了用定制干細胞來
2017年4月12日， Neuralstem公司宣布擴展NSI-566神經干細胞在脊髓損傷中的I期安全性試驗，將增加四名患者。NSI-566作為Neuralstem公司的首個干細胞候選產品，被開發用于肌萎縮側索硬化癥（ALS）的治療，即世人關注的“漸凍癥”。NSI-566是一種脊髓源性神經干細胞
自噬（autophagy）是繼凋亡（apoptosis）之后，生命科學最熱門的研究領域之一。近年來，自噬的研究成果層出不窮，成為許多科學家和各種研究基金重點關注的研究方向。2013年，國家自然科學基金批準的與自噬相關的項目接近300個。但是，有關自噬性細胞死亡和存活在疾病中的作用仍然存在爭議。生
在兩項針對小鼠的研究中，研究人員證實一種經設計抵抗導致脊髓小腦共濟失調2型（spinocerebellar ataxia type 2, SCA2）的基因突變的藥物可能也被用來治療肌萎縮性脊髓側索硬化癥（Amyotrophic lateral sclerosis, ALS）。這兩項研究均于201
4月1日，《大腦》雜志在線發表了題為《重新激活無義介導的mRNA降解通路可有效對抗C9orf72雙肽重復序列的神經毒性》的研究論文。該項研究揭示了導致部分肌萎縮性側索硬化癥（ALS）的新機制，證實了激活無義介導的mRNA降解通路可以作為治療ALS的新策略，并發現了一種現有的用于治療哮喘的藥物有可
4月1日，《大腦》雜志在線發表了題為《重新激活無義介導的mRNA降解通路可有效對抗C9orf72雙肽重復序列的神經毒性》的研究論文。該項研究揭示了導致部分肌萎縮性側索硬化癥（ALS）的新機制，證實了激活無義介導的mRNA降解通路可以作為治療ALS的新策略，并發現了一種現有的用于治療哮喘的藥物有可
在失敗的轉化實驗中，老鼠作為最令人不安的因素之一承擔了過錯。即便動物實驗證明一種療法是安全和有效的，但當用于人類時，仍有超過80%的潛在療法失敗。動物模型通常被譴責為檢驗一種實驗藥物能否成為有效療法的欠佳預測變量。然而，真正的
2014年1月15日，國際生物醫學重要期刊Autophagy《自噬》(影響因子12.04)在線發表了中科院上海生命科學研究院/上海交通大學醫學院健康科學研究所及上海交通大學醫學院神經病學研究所樂衛東教授研究組的研究論文"MTOR非依賴自噬激活劑海藻糖通過調控體內自噬通量保護肌萎縮側索硬化癥(AL
本期為大家帶來的是神經生物學領域最近的研究進展，希望讀者朋友們能夠喜歡。 1. Nature：新研究首次揭示抑制年齡相關的神經活動增加竟可延長壽命 doi:10.1038/s41586-019-1647-8. 在一項針對線蟲、小鼠和人類的研究中，來自美國哈佛醫學院的研究人員發現在整個動物界
日前，一項對肌萎縮側索硬化癥（ALS）病人進行的Ⅱ期臨床試驗表明，將人類干細胞移植到病人的脊髓中已經具備安全性，但是其療效還不確切，需要進一步擴大臨床試驗樣本量驗證干細胞療法治療ALS的效果。該研究已經發表在6月29日的《神經學》雜志上。 ALS是腦和脊髓運動神經元退化導致的一種神經紊亂疾病，
前天（11月26日），美國漫畫家、“海綿寶寶”的創造者史蒂芬?海倫伯格去世，終年57歲。海倫伯格去年3月被診斷出罹患漸凍人癥（肌萎縮側索硬化，ALS），此次病發，在南加州的家中去世。 之前讓這種罕見病走進大眾視野的，一個是已逝的物理學家霍金，另一個是風靡全球的冰桶挑戰。3月14日，當今最著名的
三菱田邊制藥（Mitsubishi Tanabe Pharma）美國子公司Mitsubishi Tanabe Pharma America（MTPA）近日宣布啟動一項全球性III期臨床試驗（NCT04165824），評估依達拉奉（edaravone，MT-1186）一種研究性口服混懸劑在肌萎縮性
肌萎縮性側索硬化癥（ALS）也稱為葛雷克氏癥，是一種神經退行性疾病，主要殺死運動神經元，導致癱瘓和死亡。目前ALS無法治愈，大部分開發ALS的藥物在實驗過程中都失敗了。 在發表于11月20日的Annals of Clinical and Translational Neurology雜志上的研
肌萎縮性脊髓側索硬化癥（amyotrophic lateral sclerosis, ALS），又稱路格里克氏病（Lou Gehrig’s disease），或者漸凍人癥，是一種致命性的神經退行性疾病。ALS影響了大約2萬名美國人，其特征在于腦干和脊髓中運動神經元的過早死亡。這種疾病引起漸進性肌
喜歡霍金是源于生活大爆炸，覺得他不光是世界級的物理大師，幽默又不失風趣，更顯露出他的無奈和高處不勝寒。感覺更親近，仿佛忘了他的病。 這種肌萎縮側索硬化癥(Amyotrophic lateral sclerosis，簡稱ALS)，俗稱漸凍人癥，這是一種不可逆的致死性運動神經元病，主要癥狀為四肢和
神經退行性疾病，包括阿茨海默癥（AD）、脊髓側索硬化（ALS）、額顳葉癡呆（FTD）等，都是與衰老相關的疾病。神經退行性疾病給患者以及家庭帶來巨大的痛苦與負擔，然而目前世界范圍內還沒有任何一種藥物能夠有效治療神經退行性疾病。隨著生活水平的提高和平均壽命的延長，該類疾病的患病人數會顯著上升。世界衛
神經退行性疾病，包括阿茨海默癥（AD）、脊髓側索硬化（ALS）、額顳葉癡呆（FTD）等，都是與衰老相關的疾病。神經退行性疾病給患者以及家庭帶來巨大的痛苦與負擔，然而目前世界范圍內還沒有任何一種藥物能夠有效治療神經退行性疾病。隨著生活水平的提高和平均壽命的延長，該類疾病的患病人數會顯著上升。世界衛
肌萎縮側索硬化癥（ALS，又稱魯蓋瑞氏癥）是一種運動神經系統的退化性疾病，其主要臨床表現是肌肉逐漸萎縮無力，患者最后會因呼吸衰竭而死亡。世界著名的理論物理學家斯蒂芬·霍金所患的就是該病。 斯蒂芬·霍金在他20歲的時候被診斷患上了肌萎縮性側索硬化癥(ALS, Amyotrophic Late
Alexion是一家致力于罕見病新藥研發的美國制藥公司。近日，該公司宣布，計劃啟動一項關鍵性III期研究，評估Ultomiris（ravulizumab）用于肌萎縮側索硬化癥（ALS）的治療。該公司在2019年第四季度向美國FDA提交了一份Ultomiris治療ALS的研究性新藥申請（IND），
神經退行性疾病，包括阿茨海默癥（AD）、脊髓側索硬化（ALS）、額顳葉癡呆（FTD）等，都是與衰老相關的疾病。神經退行性疾病給患者以及家庭帶來巨大的痛苦與負擔，然而目前世界范圍內還沒有任何一種藥物能夠有效治療神經退行性疾病。世界衛生組織預測，到2040年，神經退行性疾病將會取代癌癥，成為人類第二
近日，正大制藥集團附屬公司江蘇正大豐海制藥有限公司獲國家食品藥品監督管理總局批準，取得新藥——依必坦?（依達拉奉氯化鈉注射液）的上市許可（批準文號：國藥準字H20193434），該產品規格為100mL（含依達拉奉30mg與氯化鈉855mg），有玻璃瓶和三層共擠輸液袋兩種包裝，為獨家通過100mL
肌萎縮側索硬化癥ALS也被稱為盧迦雷氏病，是一種成人型的神經退行性疾病，其表現是運動神經元過早退化，從而導致患者身體出現進程性的致命癱瘓。研究顯示這種疾病有兩種致病蛋白，它們具有不同的功能。日前，加州大學San Diego醫學院細胞與分析醫學系的研究人員發現這兩種蛋白的功能都作用于一條共同的通路
Cytokinetics是一家處于后期階段的生物制藥公司，致力于發現、開發和商業化首創的（first-in-class）肌肉激活藥物，用于肌肉進行性衰弱中受到的損害、疾病和功能退化的潛在治療。作為肌肉生物學和肌肉力學領域的領導者，目前，Cytokinetics正在開發小分子候選藥物，專門用于增加
Cytokinetics 是一家處于后期階段的生物制藥公司，致力于發現、開發和商業化首創的（first-in-class）肌肉激活藥物，用于肌肉進行性衰弱中受到的損害、疾病和功能退化的潛在治療。作為肌肉生物學和肌肉力學領域的領導者，目前，Cytokinetics 正在開發小分子候選藥物，專門用于
肌萎縮側索硬化癥（ALS）是一種運動機體運動神經元功能的神經性疾病，在顯微鏡下研究者能夠注意到，ALS患者的運動神經元包含有過量的TDP-43蛋白聚集物，由于聚集物中的TDP-43并不能發揮其正常作用，因此科學家們認為這種聚集物或誘發了運動神經元的變性，即ALS發生的標志。圖片來源：UC San
漸凍癥，又名肌側索硬化癥（amyotrophic lateral sclerosis , ALS)，盡管是發病率僅為十萬分之三的罕見病，但在病程發展過程中，患者自由的思想將至死被逐漸禁錮在一個退化的軀殼中，造成極大的痛苦和社會經濟負擔，因此學界始終熱切地尋找ALS的解藥。 加州大學圣地亞哥分
干細胞及轉化是“十三五”國家科技創新規劃里明確指出的戰略性前瞻性重大科學問題之一。以干細胞治療為核心的再生醫學，在神經、血液、心血管、生殖等系統和肝、腎、胰等器官的重大疾病治療方面發揮作用，尤其間充質干細胞（mesenchymal stem cells，MSC）對神經退行性疾病、免疫疾病，糖尿病
漸凍癥的全稱為肌萎縮性脊髓側索硬化癥，英文縮寫是ALS。漸凍癥是一種會致命的神經系統疾病，患者會出現肌肉乏力、抽搐、顫抖、退化和萎縮等情況，嚴重的會更發生吞咽困難、咳嗽和呼吸功能衰退，喪失活動及自理能力。現在只有一種經FDA批準的藥物，顯示出較小療效。大家對漸凍癥的了解，可能很多都來自于兩年前掀